文章核心观点 - 公司重新发布TVGN 489治疗急性高危SARS - CoV - 2患者的概念验证临床试验的顶线结果，该产品安全性良好且能有效改善患者状况，公司有望凭借此成果及资产组合提升估值 [2][6] 公司概况 - 公司是临床阶段的专业免疫疗法生物技术公司，利用CD8 + 细胞毒性T淋巴细胞开发现货型、基因未修饰的T细胞疗法，治疗传染病和癌症，旨在满足大量患者群体未被满足的需求 [7] - 公司由经验丰富的行业领袖和科学家团队驱动，领导层认为可及的个性化疗法是医学的下一个前沿领域，需要颠覆性商业模式来维持医疗创新 [8] - 2022年公司被认定为估值最高的生物科技独角兽，独立估值达42亿美元 [6] 产品信息 - TVGN 489是公司首个利用内部开发的ExacTcell™技术的临床产品，是基因未修饰、现货型、同种异体细胞毒性CD8 + T淋巴细胞产品，对SARS - CoV - 2基因组有精确靶点，不限于刺突蛋白，早期确定的靶点在最新变体中仍存在 [2] 临床试验情况 试验设计 - 开放标签对比试验在费城托马斯杰斐逊大学医院进行，评估TVGN 489在四种递增剂量下的安全性和可行性 [2] - 治疗组有12名新诊断SARS - CoV - 2感染且因高龄或有合并症而有较高感染相关并发症风险的门诊患者；观察组有18名符合相同标准但因HLA不匹配未接受TVGN 489治疗的患者，采用包括单克隆抗体在内的标准治疗 [2] 患者情况 - 治疗组患者每人有2至5种合并症，12人中有6人（50%）因癌症或自身免疫性疾病治疗而免疫功能低下，检测到多种SARS - CoV - 2变体；观察组患者中有6%免疫功能低下 [1][3] 试验结果 - 主要研究终点与安全性相关，在任何剂量水平的患者中均未观察到与TVGN 489相关的剂量限制性毒性或重大不良事件，包括细胞因子释放综合征等 [1] - 达到了衡量病毒载量降低以及治疗后细胞和体液抗SARS - CoV - 2反应的终点 [1][3] - 治疗组所有患者在治疗后14天内恢复到基线健康水平，在6个月随访时未观察到任何治疗患者有COVID再感染或长新冠的迹象；治疗组患者症状缓解迅速且一致，观察组患者改善不太一致，有时时间更长 [1][4] 结果发布 - 研究结果于今年8月发表在同行评审期刊《Blood Advances》上 [5] 行业观点 - 免疫功能低下个体对COVID - 19疫苗反应不佳，仍面临SARS - CoV - 2感染严重后果的重大风险，CTL疗法为这一脆弱群体提供了有前景的治疗选择，预防免疫功能低下患者的长期感染不仅有益患者健康，也有利于公众 [6] 公司展望 - 公司创始人兼首席执行官预计公司更新后的估值将大幅增加 [6] - 公司目标是为受常见癌症和病毒感染影响的大量患者群体提供个性化免疫疗法 [6]