文章核心观点 - Insmed公司在CHEST 2024年会上公布3期ASPEN研究的亚组数据，显示brensocatib对非囊性纤维化支气管扩张症患者有积极疗效和良好耐受性，公司计划2024年四季度提交新药申请，有望改变治疗格局 [1][2][4] 研究情况 - ASPEN研究是一项全球、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，评估brensocatib对非囊性纤维化支气管扩张症患者的疗效、安全性和耐受性 [1] - 研究在近40个国家超460个试验点开展，排除未招募患者的站点和乌克兰所有站点后，有35个国家391个活跃站点参与 [5] - 成人患者（18 - 85岁）按1:1:1随机分组，青少年患者（12 - <18岁）按2:2:1随机分组，分别接受brensocatib 10 mg、25 mg或安慰剂治疗52周，停药4周，主要疗效分析纳入1680名成年患者和41名青少年患者数据 [5] 研究结果 - 亚组分析显示，与整体ASPEN人群积极结果一致，几乎所有亚组中，brensocatib 10 mg和25 mg剂量组年化肺部恶化率均优于安慰剂组 [2] - 单独分析显示，所有预设亚组中，brensocatib 25 mg组第52周支气管扩张剂使用后FEV1下降幅度小于安慰剂组，10 mg组亚组结果与整体试验人群结果一致 [2] - brensocatib耐受性良好，brensocatib 10 mg、25 mg和安慰剂组中发生率至少5.0%且高于安慰剂组的治疗期不良事件包括COVID - 19（15.8%、20.9%、15.8%）、鼻咽炎（7.7%、6.3%、7.6%）、咳嗽（7.0%、6.1%、6.4%）和头痛（6.7%、8.5%、6.9%） [3] 公司计划 - 公司计划2024年四季度向美国食品药品监督管理局提交brensocatib治疗支气管扩张症的新药申请，待监管批准后，预计2025年年中在美国推出，2026年上半年在欧洲和日本推出 [4] 药物介绍 - brensocatib是一种小分子口服可逆DPP1抑制剂，由Insmed开发用于治疗支气管扩张症、CRSsNP和其他中性粒细胞介导疾病，可抑制DPP1及其对NSPs的激活，减少炎症性疾病的破坏作用，尚未在任何司法管辖区获批用于任何适应症 [6] 公司介绍 - Insmed是一家以人为本的全球生物制药公司，致力于提供一流疗法，改善重症患者生活，推进多元化的获批和中晚期研究药物组合以及前沿药物发现项目，重点关注肺部和炎症性疾病 [7] - 公司总部位于新泽西州布里奇沃特，在美国、欧洲和日本设有办事处和研究机构，被评为生物制药行业最佳雇主之一，连续三年位居科学类最佳雇主榜首 [8]