公司表现 - Scholar Rock的股价在2024年10月7日上涨364% 主要原因是其临床阶段药物apitegromab的积极试验结果 [1] - 公司计划在2025年第一季度向FDA和欧洲药品管理局提交apitegromab作为SMA治疗药物的上市申请 [10] - 如果FDA接受申请 快速通道资格可能将审查时间从10个月缩短至6个月 公司可能在2025年底开始记录SMA治疗药物的销售收入 [11] 药物研发 - Apitegromab是一种抗体 通过结合肌生长抑制素来促进肌肉生长 目前正在进行针对2型和3型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的3期Sapphire试验 [3] - 在Sapphire试验中 2至12岁患者在接受10mg或20mg口服悬浮液后 HFMSE评分平均提高1.8分 这是主要终点 [5] - 12个月后 30.4%的患者HFMSE评分提高3分或以上 而安慰剂组仅为12.5% [5] - 公司预计在2025年第二季度报告2期Embraze试验的顶线数据 该试验将评估apitegromab与Wegovy或Zepbound联合使用的效果 [12][13] 市场潜力 - SMA治疗药物Spinraza和Evrysdi分别有望在2024年为Biogen和Roche带来16亿美元和20亿美元的收入 [7] - 作为SMA的辅助治疗药物 apitegromab的年销售额峰值可能超过10亿美元 [7] - 分析师对apitegromab的前景持乐观态度 因为肌肉萎缩不仅与SMA相关 还可能与其他药物如tirzepatide联合使用 [8] - tirzepatide的年化销售额已达到173亿美元 如果与apitegromab联合使用成为标准疗法 年销售额可能达到数十亿美元 [9] 公司估值 - Scholar Rock目前的市值为25亿美元 这一估值反映了公司可能在2025年底获得SMA治疗药物批准的前景 [14] - 当前估值并未计入Embraze试验可能带来的成功 [14]