药物研发进展 - KT-621 在多种 TH2 疾病的临床前模型中表现出与 dupilumab 类似的活性，并且耐受性良好 [1] - KT-621 预计将于 2024 年 10 月启动第一阶段临床试验，并在 2025 年上半年公布第一阶段数据 [1] - KT-621 是一种强效、选择性口服 STAT6 降解剂，已获得美国 FDA 的研究性新药 (IND) 申请批准 [1] 公司声明与展望 - KT-621 的 IND 获得 FDA 批准是公司、患者和整个行业的重要里程碑，使公司成为首个将 STAT6 靶向药物推进到临床评估的公司 [2] - 公司认为 KT-621 有潜力结合上游生物制剂的完全通路阻断和口服给药的便利性，从而改变当前特应性和过敏性疾病的治疗模式 [2] - 第一阶段试验将评估 KT-621 单次和多次递增剂量与安慰剂相比的安全性、耐受性、药代动力学和药效学 [2] STAT6 降解剂的背景与潜力 - STAT6 是 IL-4/IL-13 信号通路中一个历史上难以成药的必需转录因子，也是过敏性疾病中 TH2 炎症的核心驱动因素 [3] - 多个 STAT6 功能增益突变被确定会导致人类严重的过敏性疾病 [3] - KT-621 是一种每日一次的口服 STAT6 降解剂，在临床前模型中表现出与 dupilumab 类似的活性，有潜力治疗多种过敏性和特应性疾病，包括特应性皮炎、哮喘和慢性阻塞性肺病等 [3] 公司背景与战略 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于靶向蛋白质降解 (TPD) 领域，开发能够解决关键健康问题并显著改善患者生活的药物 [4] - 公司利用 TPD 技术解决传统疗法无法触及的疾病靶点和通路 [4] - 公司已推进首个用于免疫性疾病的降解剂进入临床，并专注于提供新一代方便、高效的口服小分子降解剂 [4] - 公司还在推进针对难以成药或成药性差的蛋白质的降解剂肿瘤学项目，以创造新的抗癌方法 [4]