文章核心观点 - 索莱诺治疗公司(Soleno Therapeutics)新药申请获积极监管更新,股价上涨,其主打候选药物DCCR正接受FDA优先审评,有望满足普拉德-威利综合征(PWS)未满足的医疗需求,但面临竞争 [1][3][6] 公司股价表现 - 索莱诺治疗公司(SLNO)股价周二上涨9.1%,盘后又涨4.1%,年初至今已上涨29.1%,而行业下跌5.2% [1][3] - ANI制药公司(ANIP)年初至今股价上涨3% [9] - 阿尔尼拉姆制药公司(ALNY)年初至今股价上涨41.7% [10] 新药申请及审评情况 - FDA审评部门表示目前DCCR新药申请无需咨询委员会会议,但审评过程中仍会考虑其必要性 [2] - 索莱诺公司DCCR治疗PWS的新药申请正由FDA按优先审评途径审评,预计2024年12月27日作出最终决定 [3] 候选药物情况 - 索莱诺公司主打候选药物DCCR是含二氮嗪胆碱的创新缓释剂型,母体分子二氮嗪可治疗一些罕见病,但未获批治疗PWS [3] - 二氮嗪、二氮嗪胆碱和DCCR在PWS患者治疗方面有广泛专利保护,二氮嗪胆碱在美国获突破性疗法、快速通道和孤儿药认定,在欧盟获孤儿药认定 [4] - 阿卡迪亚制药公司(ACAD)去年将卡贝缩宫素鼻喷雾剂(ACP - 101)纳入罕见病药物组合,用于治疗PWS相关的食欲过盛,2023年第四季度启动了关键的III期COMPASS PWS研究 [6][7] 疾病情况 - 约每15000名新生儿中就有1人患PWS,最常见症状是食欲过盛,长期会导致糖尿病、肥胖和心血管疾病等并发症 [5] - 目前PWS在食欲过盛、代谢、认知功能或行为方面尚无获批治疗方法,存在重大未满足医疗需求 [6] 公司评级及盈利预测 - 索莱诺公司目前Zacks评级为2(买入) [8] - ANI制药公司和阿尔尼拉姆制药公司目前Zacks评级均为1(强力买入) [8] - 过去60天,ANI制药公司2024年每股收益(EPS)预期从4.69美元升至4.81美元,2025年从5.37美元升至5.86美元,过去四个季度盈利均超预期,平均惊喜率为31.32% [9] - 过去60天,阿尔尼拉姆公司2024年每股亏损预期从1.20美元收窄至0.63美元,2025年从0.34美元收窄至0.27美元,过去四个季度盈利均超预期,平均惊喜率为108.53% [10]
SLNO Stock Rises on Upbeat Regulatory Update on PWS Drug NDA