文章核心观点 - 索莱诺治疗公司（Soleno Therapeutics）新药申请获积极监管更新，股价上涨，其主打候选药物DCCR正接受FDA优先审评，有望满足普拉德-威利综合征（PWS）未满足的医疗需求，但面临竞争 [1][3][6] 公司股价表现 - 索莱诺治疗公司（SLNO）股价周二上涨9.1%，盘后又涨4.1%，年初至今已上涨29.1%，而行业下跌5.2% [1][3] - ANI制药公司（ANIP）年初至今股价上涨3% [9] - 阿尔尼拉姆制药公司（ALNY）年初至今股价上涨41.7% [10] 新药申请及审评情况 - FDA审评部门表示目前DCCR新药申请无需咨询委员会会议，但审评过程中仍会考虑其必要性 [2] - 索莱诺公司DCCR治疗PWS的新药申请正由FDA按优先审评途径审评，预计2024年12月27日作出最终决定 [3] 候选药物情况 - 索莱诺公司主打候选药物DCCR是含二氮嗪胆碱的创新缓释剂型，母体分子二氮嗪可治疗一些罕见病，但未获批治疗PWS [3] - 二氮嗪、二氮嗪胆碱和DCCR在PWS患者治疗方面有广泛专利保护，二氮嗪胆碱在美国获突破性疗法、快速通道和孤儿药认定，在欧盟获孤儿药认定 [4] - 阿卡迪亚制药公司（ACAD）去年将卡贝缩宫素鼻喷雾剂（ACP - 101）纳入罕见病药物组合，用于治疗PWS相关的食欲过盛，2023年第四季度启动了关键的III期COMPASS PWS研究 [6][7] 疾病情况 - 约每15000名新生儿中就有1人患PWS，最常见症状是食欲过盛，长期会导致糖尿病、肥胖和心血管疾病等并发症 [5] - 目前PWS在食欲过盛、代谢、认知功能或行为方面尚无获批治疗方法，存在重大未满足医疗需求 [6] 公司评级及盈利预测 - 索莱诺公司目前Zacks评级为2（买入） [8] - ANI制药公司和阿尔尼拉姆制药公司目前Zacks评级均为1（强力买入） [8] - 过去60天，ANI制药公司2024年每股收益（EPS）预期从4.69美元升至4.81美元，2025年从5.37美元升至5.86美元，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为31.32% [9] - 过去60天，阿尔尼拉姆公司2024年每股亏损预期从1.20美元收窄至0.63美元，2025年从0.34美元收窄至0.27美元，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为108.53% [10]