文章核心观点 - PTC Therapeutics公司宣布其药物vatiquinone在两项长期延伸研究中取得积极结果 [1] - 公司还宣布了vatiquinone治疗弗里德里希共济失调(FA)的监管进展 [1] - 该消息推动PTC Therapeutics股价上涨16.52% [1] 公司概况 - PTC Therapeutics公司拥有两款获批产品Translarna和Emflaza,用于治疗杜氏肌营养不良症 [7] - 公司还开发了基因疗法Upstaza,用于治疗芳香氨基酸脱羧酶缺乏症,并与罗氏合作开发脊髓性肌萎缩症药物Evrysdi [7] vatiquinone长期研究结果 - MOVE-FA长期延伸研究显示,144周vatiquinone治疗较自然历史队列可延缓50%的疾病进展 [4][5] - 此前的MOVE-FA72周安慰剂对照试验中的治疗效果在144周得到维持 [6] - 另一项成人FA患者研究也显示,24个月vatiquinone治疗可带来4.8分的mFARS评分改善 [6] 监管进展 - 公司计划于2024年12月提交vatiquinone治疗FA的新药申请,包括MOVE-FA对照试验和长期延伸研究结果 [7]