文章核心观点 公司公布[212Pb]VMT01的1/2a期研究初步结果，显示其安全且低剂量有疗效，安全监测委员会建议探索更低剂量，公司有望推进相关临床项目并开发新疗法 [1][9] 分组1：VMT01药物介绍 - VMT01是MC1R靶向放射性药物疗法，可用203Pb或212Pb标记，临床前实验显示两种作用机制起效，获FDA快速通道认定 [2][10] 分组2：研究概况 - 研究为多中心、开放标签剂量递增和扩展研究，针对组织学确诊黑色素瘤且MC1R阳性影像扫描患者，患者需已接受标准治疗，可接受最多三次治疗，每次间隔八周 [3][10] 分组3：患者情况 - 队列1有3名患者，队列2有7名患者，各队列患者中位接受过五线系统治疗和三线免疫治疗 [4] 分组4：研究结果 - 安全性：未观察到剂量限制性毒性，无不良事件导致治疗中断，治疗突发不良事件多为1级和2级，4例3级事件与治疗无关，无4级或5级事件，未报告肾毒性 [5][6] - 有效性：队列1患者完成三次治疗，1例有客观缓解，2例分别在治疗9个月和11个月时病情稳定；队列2患者在第一或第二周期后进展，结果与临床前研究显示的低剂量免疫刺激作用一致 [7] 分组5：后续计划 - 安全监测委员会建议探索1.5mCi更低剂量，单药和与nivolumab联用队列将同时进行，计划修订方案进一步探索单药低剂量，1.5mCi与nivolumab联用队列已开放入组 [8] 分组6：各方观点 - 研究负责人认为研究结果表明放射性药物可增强免疫疗法反应，联合治疗有望使更多转移性黑色素瘤患者受益 [9] - 首席医学官称单药抗肿瘤效果与临床前一致，研究安全结果支持推进与nivolumab联用队列 [9] - 首席执行官表示研究数据令人鼓舞，低剂量有疗效，凸显平台多功能性，公司按计划推进相关研究并预计开展新资产治疗性给药 [9] 分组7：黑色素瘤行业情况 - 黑色素瘤是皮肤癌，美国每年约10万例新诊断和8300例转移性黑色素瘤死亡，预后差，1年生存率50%，5年生存率25%，现有二线及以上疗法中位无进展生存期2 - 5个月，未满足治疗需求高 [11] 分组8：公司概况 - 公司是放射性药物开发公司，利用212Pb同位素和靶向肽治疗癌症，开发互补成像诊断，采用“诊疗一体化”方法，黑色素瘤和神经内分泌肿瘤项目已进入1/2a期试验，开发了212Pb发生器 [12][13]