文章核心观点 - 公司开发了一种新型的紧凑型SMART腺嘌呤碱基编辑器(ABE),可以被包装进单一的腺相关病毒(AAV)载体中 [1][2] - 这种SMART系统优化后的编辑效率有所提高,可以应用于治疗相关的基因编辑 [2] - 公司采取了多种方法来优化SMART平台,包括结构指导工程和人工智能工具 [3] 公司概况 - 公司是一家专注于开发治愈性基因治疗的精准医疗公司 [4] - 公司利用大规模基因组学技术发现和开发了一系列新型的基因编辑工具,包括可编程核酸酶、碱基编辑器和集成系统 [4] - 公司相信其多样化和模块化的工具箱可以访问整个基因组,选择最佳工具来实现基因编辑的全部潜力 [4]