公司动态 - uniQure宣布其基因疗法AMT-162的I/II期临床试验中首位患者已接受给药，该疗法用于治疗由SOD1突变引起的肌萎缩侧索硬化症（ALS）[1] - AMT-162是一种基于AAVrh10的基因疗法，旨在通过miRNA敲低突变SOD1蛋白的表达，可能通过单次给药减缓或阻止SOD1-ALS的进展[2] - EPISOD1试验是一项多中心、开放标签的I/II期临床试验，将在美国进行，计划在2025年第一季度前激活7个新试验点[3] 行业背景 - SOD1-ALS是一种罕见的、进行性且致命的神经退行性疾病，全球约有170,000名ALS患者，其中2%由SOD1突变引起[4] - 根据2021年的一项研究，ALS患者的平均预期寿命为症状出现后的3至5年[4] 公司介绍 - uniQure致力于基因疗法的开发，其单次治疗可能带来治愈性效果，已在血友病B治疗领域取得历史性成就[5] - 公司目前正在推进针对亨廷顿病、难治性颞叶癫痫、ALS、法布里病等严重疾病的基因疗法管线[5]