文章核心观点 - 生物技术公司Prime Medicine将在即将召开的会议上展示其Prime Editing管线和平台的进展，有望在2024年第四季度启动威尔逊病项目的IND启用活动，预计2026年上半年提交IND或CTA申请 [1][2] 公司进展 - 公司将在2024年10月22 - 25日于罗马举行的欧洲基因与细胞治疗学会第31届年会和11月15 - 19日于圣地亚哥举行的美国肝病研究协会会议上，展示Prime Editing管线和平台的进展 [1] - 公司有望在2024年第四季度启动威尔逊病项目的IND启用活动，预计2026年上半年提交IND或CTA申请 [1] 会议展示内容 欧洲基因与细胞治疗学会第31届年会 - 演讲题目《LNP递送的Prime Editors在糖原贮积病1b型（GSD1b）人源化啮齿动物模型中恢复血糖控制》，时间为2024年10月24日下午2:00 CEST [2] - 多个海报展示，包括《PM359的开发，一种用于治疗p47phox慢性肉芽肿病的Prime编辑CD34 +细胞药物产品》等，时间多为2024年10月24日下午2:00 - 2:30 CEST和6:00 - 7:30 CEST [2] 美国肝病研究协会会议 - 演讲题目《LNP递送的Prime Editors在糖原贮积病1b型（GSD1b）人源化啮齿动物模型中恢复血糖控制》，时间为2024年11月17日下午5:00 - 6:30 PT [2] - 演讲题目《Prime Editing的进展实现了对导致威尔逊病的ATP7B p.H1069Q和p.R778L突变的体内治疗性纠正》，时间为2024年11月18日上午8:00 - 9:30 PT [3] 公司介绍 - Prime Medicine是一家领先的生物技术公司，致力于为患者创造和提供下一代基因编辑疗法，利用其专有的Prime Editing平台开发新型一次性治愈性基因疗法 [3] - 公司目前正在推进多元化的研究治疗项目组合，围绕血液学、免疫学和肿瘤学、肝脏和肺部等核心领域展开，未来打算充分发挥Prime Editing的治疗潜力和平台的模块化特性，拓展更多疾病领域 [4]