文章核心观点 - 强生公司公布nipocalimab治疗青少年全身性重症肌无力（gMG）的2/3期Vibrance - MG研究积极结果，该药物联合标准治疗可实现持续疾病控制，为青少年患者带来新治疗希望 [1][2] 研究成果 - 接受nipocalimab联合标准治疗的青少年患者，24周内总血清IgG降低约70%，达到主要终点；MG - ADL和QMG评分改善，达到次要终点 [2] - 五分之四的患者在治疗阶段结束时达到最小症状表达（MG - ADL评分0 - 1） [2] - 药物在六个月内耐受性良好，无严重不良事件，无因不良事件导致的停药 [2] 疾病情况 - 重症肌无力（MG）是自身抗体疾病，全球约70万人受影响，美国约10万人患gMG [6] - 约10 - 15%的新MG病例在青少年（12 - 17岁）中诊断，美国儿科MG病例超65%为女孩 [6] - 初始症状多为眼部，85%以上会发展为gMG，儿科患者病情更严重，治疗选择有限 [6] 研究介绍 - 2/3期Vibrance - MG研究（NCT05265273）是正在进行的开放标签研究，旨在确定nipocalimab对儿科gMG患者的影响 [7] - 7名12 - 17岁gMG患者入组，需对标准治疗反应不足且抗AChR或抗MUSK自身抗体血液检测呈阳性 [7] - 研究包括长达四周的筛选期、24周开放标签积极治疗期和长期延长期，主要结果是24周时对总血清IgG、安全性、耐受性和药代动力学的影响 [7] 药物介绍 - nipocalimab是研究性单克隆抗体，可高亲和力结合阻断FcRn，降低循环免疫球蛋白G（IgG）抗体水平，不影响其他免疫功能 [8] - 美国FDA和欧洲EMA授予nipocalimab多项关键认定，包括快速通道指定、孤儿药地位、突破性疗法指定等 [8][9] 公司介绍 - 强生公司致力于医疗保健创新，通过创新药物和医疗技术专业知识，为复杂疾病提供解决方案 [10]