文章核心观点 - 公司宣布美国FDA批准CLN - 978的新药研究申请，其全球1期临床试验可在美国开展，以评估其治疗中重度系统性红斑狼疮的效果 [1] 药物信息 - CLN - 978是首个处于开发阶段、获美国FDA新药研究申请批准用于自身免疫疾病的CD19 T细胞衔接器 [1] - 它是新型、高效的CD19xCD3双特异性T细胞衔接器，能触发CD19表达靶细胞的裂解，对CD19有高亲和力结合，可有效靶向B细胞 [5] - 分子大小为65kDa，含两个单链可变片段和一个单域抗体，可延长血清半衰期，由公司内部团队开发，为公司全资资产 [5] - 有望为系统性红斑狼疮和类风湿关节炎等自身免疫疾病患者提供便捷、现货供应、皮下注射的治疗选择 [5] 临床试验信息 - 试验将招募系统性红斑狼疮疾病活动指数评分8分及以上、对至少两种治疗（含一种免疫抑制或生物标准护理药物）反应不足的患者 [2] - 分为A、B两部分，A部分为剂量递增阶段，起始剂量10微克，确定后续开发的目标剂量；B部分为剂量扩展阶段，根据A部分数据探索多种剂量方案 [2] - 主要目标是评估CLN - 978治疗中重度系统性红斑狼疮的安全性，次要目标包括药代动力学、B细胞动力学、免疫原性和临床活性 [3] 疾病信息 - 系统性红斑狼疮是慢性、异质性自身免疫疾病，免疫系统攻击自身组织，常见症状有皮疹、关节炎、足部和眼部周围肿胀、极度疲劳和低烧 [6] - 狼疮性肾炎是最常见的严重表现，约40%患者会发展成该病，10年死亡率为30% [6] - 美国患病率估计为16 - 32万例，全球约340万人受影响，女性和有色人种更易患病，多发生于15 - 45岁人群 [6] - 现有治疗通常无法实现无治疗缓解，多数患者需终身免疫抑制治疗，仅缓解症状，无法改变疾病进程 [6] 公司信息 - 公司是致力于为患者创造新标准护理的生物制药公司，拥有多元化临床阶段资产组合，涵盖多种治疗方式 [7] - 基于对肿瘤学、免疫学和转化医学的深入理解，开发变革性疗法，在各阶段应用严格标准，加速有前景分子进入临床和商业化 [7][8]