文章核心观点 - 欧洲委员会采纳欧洲药品管理局建议，授予Theriva公司临床候选药物VCN - 01孤儿药产品资格用于治疗视网膜母细胞瘤，此前美国FDA已授予其孤儿药和罕见儿科疾病资格，公司将与医生和监管机构合作完善VCN - 01临床策略 [1][2] 公司动态 - 欧洲委员会采纳EMA建议，授予Theriva公司临床候选药物VCN - 01孤儿药产品资格用于治疗视网膜母细胞瘤，此前美国FDA已授予其孤儿药和罕见儿科疾病资格 [1] - 公司CEO表示对欧洲委员会授予VCN - 01孤儿药产品资格感到高兴，此前报告了玻璃体内注射VCN - 01治疗难治性视网膜母细胞瘤的1期试验结果，公司正与医生和监管机构合作完善VCN - 01临床策略 [2] 孤儿药相关信息 - EMA建议对治疗危及生命或慢性衰弱疾病的产品授予孤儿药资格，该疾病在欧盟患病率不超万分之五或产品上市回报不足以弥补开发投资，且无授权诊断、预防或治疗方法或药物有显著益处，孤儿药资格可提供市场独占权、协议协助等好处 [2] 视网膜母细胞瘤行业信息 - 视网膜母细胞瘤是儿童最常见的眼癌，起源于视网膜，每14000 - 18000例活产新生儿中约有1例发病，占1岁以下儿童肿瘤的15%，诊断时平均年龄为2岁，6岁以上儿童罕见，欧洲年发病率约为每13844例活产1例，每年约300名儿童确诊，治疗面临保留生命和预防严重影响的挑战，低收入国家患儿更易失去眼睛和死于转移性疾病 [3] VCN - 01药物信息 - VCN - 01是一种全身性溶瘤腺病毒，可在肿瘤细胞内选择性复制并降解肿瘤基质，具有多种抗肿瘤作用，可作用于原发肿瘤和转移灶，已在多种癌症临床试验中给超140名患者使用 [4] Theriva Biologics公司信息 - Theriva Biologics是一家多元化临床阶段公司，开发治疗癌症和相关疾病的疗法，其西班牙子公司开发了新的溶瘤腺病毒平台，除VCN - 01外，临床阶段候选药物还包括SYN - 004和SYN - 020 [5][6] - SYN - 004旨在降解胃肠道内常用的静脉注射β - 内酰胺抗生素，防止微生物群受损，减少急性移植物抗宿主病的发生和严重程度 [6] - SYN - 020是一种重组口服肠碱性磷酸酶制剂，用于治疗局部胃肠道和全身性疾病 [6]