文章核心观点 美国食品药品监督管理局(FDA)批准了艾伯维的VYALEV™用于治疗成人晚期帕金森病的运动波动,该疗法是首个也是唯一的基于左旋多巴的皮下24小时连续输注疗法,研究显示其在改善运动波动方面优于口服药物,且多数不良反应非严重 [1][2]。 分组1:VYALEV疗法介绍 - VYALEV是首个也是唯一的基于左旋多巴的皮下24小时连续输注疗法,用于治疗成人晚期帕金森病的运动波动 [1] - 与口服即释卡比多巴/左旋多巴相比,接受VYALEV治疗的成人在无麻烦异动症的“开”期时间上有更优改善,且可根据个人需求进行个性化给药 [1] - VYALEV已在35个国家获批,全球超过4200名患者已开始接受治疗,艾伯维将继续与全球监管机构合作,使更多晚期帕金森病患者受益 [7] 分组2:帕金森病相关情况 - 全球超过1000万人患有帕金森病,这是一种进行性慢性神经系统疾病,主要症状包括震颤、肌肉僵硬、运动迟缓及平衡困难,当大脑中约60 - 80%的多巴胺生成细胞丢失时,运动症状开始出现且会逐渐恶化 [4] - 随着病情进展,患者会出现运动和非运动波动、异动症等并发症,50%的患者在确诊后2 - 5年出现这些并发症,约80 - 100%的患者在10年后出现 [4] 分组3:研究情况 - 关键的3期12周研究评估了VYALEV连续皮下输注在晚期帕金森病成人患者中的疗效,并与口服即释卡比多巴/左旋多巴进行对比,还有一项52周的开放标签研究评估了VYALEV的长期安全性和疗效 [2] - 3期随机、双盲、双模拟、活性对照研究中,约130名晚期帕金森病成人参与者在美国和澳大利亚的80个地点入组,随机1:1接受VYALEV皮下连续给药加口服安慰剂胶囊或口服即释卡比多巴/左旋多巴胶囊加VYALEV安慰剂溶液皮下连续给药,治疗持续12周,第12周时VYALEV组无麻烦异动症的“开”期时间增加2.72小时,口服即释卡比多巴/左旋多巴组为0.97小时(p = 0.0083),“开”期时间的改善最早在第1周就可观察到,并持续至12周 [5][6] 分组4:不良反应 - VYALEV的大多数不良反应为非严重的,且严重程度为轻度或中度,最常见的不良反应(发生率大于等于10%且高于口服即释卡比多巴/左旋多巴)为输注部位事件、幻觉和异动症 [2] 分组5:患者获取情况 - 患者能否使用VYALEV取决于其个人保险计划,预计2025年下半年医疗保险患者可获得覆盖 [2] 分组6:艾伯维相关信息 - 艾伯维致力于为全球患有神经和精神疾病的患者提供有意义的治疗选择并推动未来创新,其神经科学产品组合包括已获批的治疗方案以及强大的变革性疗法管线 [12] - 艾伯维的使命是发现和提供创新药物及解决方案,解决当前严重的健康问题并应对未来的医疗挑战,业务涉及免疫学、肿瘤学、神经科学和眼科护理等关键治疗领域 [13]
U.S. FDA Approves VYALEV™ (foscarbidopa and foslevodopa) for Adults Living with Advanced Parkinson's Disease