文章核心观点 - Wave Life Sciences公布WVE - 006治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的积极机制验证数据，股价大幅上涨，同时带动Korro Bio股价上升，公司还有其他在研项目并将有新进展 [1][2][6] 公司股价表现 - Wave Life Sciences股价周三飙升74.1%，年初至今暴涨195%，而行业下跌1% [1][2] - Korro Bio股价周三上涨93.7% [6] - ANI Pharmaceuticals年初至今股价上涨8.2% [8] 产品WVE - 006相关情况 - WVE - 006是一种GalNAc共轭寡核苷酸，可实现A到I的RNA编辑，皮下给药，针对AATD相关的肺部疾病、肝脏疾病或两者 [1] - 在RestorAATion - 2研究中，第15天血浆中循环野生型M - AAT蛋白平均达6.9微摩尔，占总AAT的60%以上，总AAT蛋白从基线时的检测不到水平升至10.8微摩尔，达到AAT增强疗法监管批准所需水平，M - AAT和总AAT从第3天开始增加并持续到第57天 [3][4] - WVE - 006总体耐受性良好，安全性良好，治疗相关不良事件严重程度为轻度至中度 [4] - 公司预计2025年公布WVE - 006治疗AATD的多剂量数据，管理层预计重复给药会使M - AAT水平继续增加 [4] AATD疾病及治疗现状 - 美国和欧盟约20万因SERPINA1 Z突变患有AATD，目前治疗仅限于每周静脉注射增强疗法，2023年全球销售额超14亿美元，尚无获批的AATD相关肝病疗法，常导致患者肝移植 [1] 公司合作情况 - Wave Life Sciences与GSK有合作协议，GSK获得WVE - 006全球独家许可，Wave完成研究后GSK承担开发和商业化责任，Wave有资格获得最高5.25亿美元里程碑付款及净销售额分级特许权使用费 [5] 其他公司情况 - Korro Bio专注用专有RNA编辑方法开发治疗AATD的候选药物KRRO - 110，正进行临床前研究，预计2024年底提交监管申请 [6] 公司其他在研项目 - Wave Life Sciences还有WVE - N531、WVE - 003和WVE - 007等候选药物，分别用于治疗杜氏肌营养不良症、亨廷顿病和肥胖症 [7] - 公司将于2024年10月30日研究日推出下一个RNA编辑项目并更新肥胖症项目进展 [7] 公司评级及盈利预测 - Wave Life Sciences和Amicus Therapeutics目前Zacks排名均为2（买入） [8] - 过去60天，ANI Pharmaceuticals 2024年每股收益（EPS）预期从4.69美元升至4.81美元，2025年从5.37美元升至5.86美元，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为31.32% [8]