核心观点 - 公司宣布FDA批准了Lumryz的补充新药申请(sNDA)，扩大了该药物的适应症范围，使其可用于7岁及以上患有发作性睡病(narcolepsy)的患者，治疗猝倒症(cataplexy)或白天过度嗜睡(EDS) [1][2] 药物批准与扩展 - Lumryz是一种睡前一次服用的缓释型羟丁酸钠，最初于2023年5月1日获得FDA批准，用于成年发作性睡病患者的猝倒症或EDS治疗 [2] - FDA还授予Lumryz七年的孤儿药 exclusivity，用于成年发作性睡病患者的猝倒症或EDS治疗，因其相对于现有羟丁酸钠治疗的临床优越性 [2] - 最新的FDA批准将药物的适应症扩展到更年轻的患者，并授予孤儿药 exclusivity 至2031年10月16日，适用于7岁及以上的儿科发作性睡病患者 [2] - 儿科患者（7岁及以上）现在可以与成年发作性睡病患者一样，选择一种不会在半夜服药的每晚一次的治疗方案 [3] 市场表现与销售 - 公司股价在消息公布后上涨5.1% [1] - 年初至今，公司股价下跌1.4%，而行业整体下跌0.7% [1] - 公司在2024年第二季度从Lumryz的销售中产生了4150万美元的净产品收入 [4] - 截至2024年6月30日，有超过1900名患者在使用Lumryz，而截至2024年3月31日，这一数字为超过1400名 [4] - 儿科患者目前约占所有接受羟丁酸钠治疗的发作性睡病患者总数的5%，因此药物标签扩展应会推动销售额增长 [4] 研究进展 - 公司正在进行一项III期双盲、安慰剂对照、随机撤药、多中心研究，评估Lumryz在特发性嗜睡症(IH)中的疗效和安全性 [4] - 该研究预计将招募约150名被诊断为IH的成年人，包括正在接受两次夜间羟丁酸钠治疗的患者和未接受羟丁酸钠治疗的患者，并包括一个开放标签扩展部分 [4]