文章核心观点 - 欧洲委员会药品委员会(CHMP)建议批准WAINZUA(eplontersen)用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性(ATTRv-PN)的多发性神经病变 [1][2][3] - WAINZUA是一种每月一次自我注射的RNA靶向药物,可降低转甲状腺素(TTR)蛋白的产生 [8] - WAINZUA在NEURO-TTRansform III期临床试验中显示了持续改善神经病变损害和生活质量的效果 [2][7] - ATTRv-PN是一种进行性和致残性疾病,如果不治疗通常在诊断后10年内死亡 [2][5] 公司信息 - Ionis Pharmaceuticals是RNA靶向药物的先驱,拥有5款上市药物和丰富的管线 [12] - Ionis与AstraZeneca合作开发和商业化WAINZUA,AstraZeneca负责欧洲等其他地区的商业化 [3] - WAINZUA已获得美国和加拿大批准,正在申请欧洲等其他地区的监管批准 [3][8] 行业信息 - ATTR是由肝源性错误折叠的TTR蛋白在组织中积累引起的,会导致心血管、神经和肾脏疾病 [5] - 全球估计有30-50万ATTR心肌病患者,1-4万ATTRv-PN患者 [5] - ATTR是一种快速进行性和致命的疾病,需要及时识别症状 [5]