文章核心观点 - REGENXBIO公司公布ABBV - RGX - 314治疗双侧湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的II期研究积极数据，显示该疗法有潜力成为一次性有效治疗方案，有望改变wet AMD治疗模式 [1][2] 分组1：研究背景与目的 - 湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）因视网膜新的渗漏血管形成致视力丧失，是美、欧、日视力丧失重要原因，现有抗VEGF疗法需终身频繁眼内注射，患者依从性差 [7] - 研究旨在评估单剂量（1.3x10¹¹ GC/眼）ABBV - RGX - 314经视网膜下递送治疗先前已治疗患者对侧眼的安全性和有效性 [3] 分组2：研究数据与结果 - 9名患者在接受ABBV - RGX - 314视网膜下递送治疗后，治疗后9个月年化抗VEGF治疗负担降低97%，100%患者需零或一次补充注射，78%患者完全无需注射 [4] - 患者在9个月时保持了最佳矫正视力（BCVA）和中央视网膜厚度（CRT），双眼房水蛋白水平相似 [4] - 截至2024年9月11日，ABBV - RGX - 314在对侧眼耐受性良好，无药物相关严重不良事件，未观察到眼内炎症等情况，常见不良事件可在数天至数周内缓解 [5] 分组3：药物介绍 - ABBV - RGX - 314由REGENXBIO与艾伯维合作开发，有望一次性治疗wet AMD、糖尿病视网膜病变等慢性视网膜疾病，通过抑制血管内皮生长因子（VEGF）通路发挥作用 [6] - REGENXBIO正在推进ABBV - RGX - 314两种给药途径的研究，包括标准化视网膜下递送和脉络膜上腔递送 [6] 分组4：公司介绍 - REGENXBIO是临床阶段生物技术公司，自2009年成立以来一直致力于AAV疗法开发，有针对视网膜和罕见疾病的AAV疗法管线 [8] - 数千名患者已接受REGENXBIO的AAV治疗平台治疗，包括诺华用于治疗儿童脊髓性肌萎缩症的ZOLGENSMA [8]