文章核心观点 - 艾迪塔斯医药公司与Genevant科学公司达成合作,将艾迪塔斯的CRISPR Cas12a基因编辑系统与Genevant的脂质纳米颗粒(LNP)技术相结合,开发体内基因编辑药物 [1][2] - 双方希望通过此次合作开发出具有变革性的基因编辑治疗方案 [2] - 根据协议,Genevant授予艾迪塔斯在某些LNP技术下的非独家全球许可,用于针对两个未披露目标的mRNA-CRISPR Cas12a-LNP产品的开发,艾迪塔斯将向Genevant支付最高2.38亿美元的前期和里程碑付款,并支付分级特许权使用费 [2] 公司概况 - 艾迪塔斯医药是一家临床阶段基因编辑公司,专注于将CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因编辑系统转化为治疗严重疾病的疗法 [3] - Genevant科学是一家领先的核酸递送公司,拥有世界级的平台和强大的脂质纳米颗粒(LNP)专利组合,其科学家在核酸药物递送和开发方面拥有20多年的经验和专业知识 [4] 合作背景 - 艾迪塔斯公司在开发体内基因编辑疗法的过程中,识别出Genevant作为LNP领域的领导者,是其上调策略的最佳补充 [2] - Genevant的LNP技术已成为递送基因编辑构建的首选方法,双方期待通过此次合作发挥各自的优势 [2]