文章核心观点 - 奥库根公司宣布OCU410ST GARDian临床试验的数据安全监测委员会批准1/2期临床试验第二阶段的入组，该疗法有望成为治疗斯塔加特病的一次性新型修饰基因疗法 [1][3] 分组1：临床试验进展 - 数据安全监测委员会批准OCU410ST 1/2期临床试验进入第二阶段入组 [1] - 第一阶段为开放标签、剂量范围研究，9名患者接受低、中、高剂量OCU410ST治疗，未报告严重不良事件，高剂量被确定为最大耐受剂量 [2] 分组2：斯塔加特病介绍 - 斯塔加特病是最常见的遗传性黄斑营养不良，导致视网膜变性和视力丧失，通常在儿童或青少年时期发病 [3][4] - 症状为双侧中央视力丧失，黄斑区光感受器细胞退化是视力丧失的原因，部分周边视力通常得以保留 [4] 分组3：OCU410ST介绍 - OCU410ST利用AAV递送平台向视网膜递送RORA基因，是基于核激素受体RORA的修饰基因疗法 [5] - 该疗法调节与斯塔加特病相关的途径，如脂褐素形成、氧化应激、补体形成、炎症和细胞存活网络 [5] 分组4：奥库根公司介绍 - 奥库根公司是一家专注于发现、开发和商业化新型基因和细胞疗法、生物制品和疫苗的生物技术公司 [1][6] - 其突破性修饰基因疗法平台有望用单一产品治疗多种视网膜疾病，公司还在传染病和骨科疾病领域开展研究 [6]