文章核心观点 阿斯利康和Ionis制药公司的药物Wainzua获CHMP推荐批准用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性病，若获欧盟委员会批准，它将成为欧盟唯一可通过自动注射器每月自我给药治疗ATTRv - PN的药物，该药物已在美国获批并商业化推出，两公司还在推进其在其他国家的审批及新适应症的研究 [1] 药物审批情况 - CHMP基于阿斯利康的NEURO - TTRansform研究结果推荐批准Wainzua用于治疗ATTRv - PN [4] - 若欧盟委员会批准Wainzua，它将成为欧盟唯一可通过自动注射器每月自我给药治疗ATTRv - PN的药物 [1] - Wainzua去年12月在美国以Wainua之名获批，于2024年第一季度在美国商业推出 [1] - 除欧洲外，阿斯利康和Ionis还在其他几个国家提交了eplontersen治疗ATTRv - PN的监管申请 [5] 药物疗效与机制 - NEURO - TTRansform研究数据显示，Wainzua治疗在血清转甲状腺素蛋白浓度和神经病变损伤方面带来持续益处，还改善了患者生活质量 [4] - Wainzua是一种RNA靶向药物，旨在从肝脏源头减少TTR蛋白的产生，以治疗所有类型的转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性病 [4] 商业合作模式 - Ionis和阿斯利康在美国联合推广Wainua治疗ATTRv - PN，阿斯利康拥有美国以外市场的独家商业化权利，Ionis从阿斯利康的Wainua美国销售额中获得特许权使用费 [5] 公司股价表现 - 年初至今，阿斯利康股价上涨15%，行业上涨20.5% [2] - 年初至今，Ionis股价暴跌23%，行业下跌1% [2] 药物研发进展 - 阿斯利康和Ionis正在进行eplontersen治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样心肌病（ATTR - CM）的III期CARDIO - TTRansform研究，预计2025年上半年公布数据 [5] 公司评级与其他股票 - 阿斯利康目前Zacks排名为2（买入） [6] - ANI制药和Elevation Oncology目前Zacks排名为1（强力买入） [6] - 过去60天，ANI制药2024年每股收益预期从4.69美元升至4.81美元，2025年从5.37美元升至5.86美元，年初至今股价上涨7.5%，过去四个季度盈利均超预期，平均惊喜率为31.32% [6] - 过去60天，Elevation Oncology 2024年每股亏损预期从86美分收窄至82美分，2025年从90美分收窄至86美分，年初至今股价上涨9%，过去四个季度中有三个季度盈利超预期，平均惊喜率为12.05% [6][7]