文章核心观点 - 公司宣布寻求全球合作伙伴推进其主要基因编辑疗法reni-cel的开发,或完全转让该疗法的权利,以应对严重的现金短缺 [1] - 公司将把资源集中在体内(in vivo)管线的开发上,并已在体内前临床试验中取得积极结果 [5][6] - 公司正在努力增强现金头寸,预计寻求reni-cel合作伙伴将大幅减少2025年的支出 [7][8] 根据相关目录分别进行总结 reni-cel临床试验进展 - reni-cel正在进行I/II/III期RUBY试验(治疗严重型镰状细胞病)和I/II期EdiTHAL试验(治疗输血依赖性β地中海贫血),公司已完成成人组患者入组,正在持续给药 [2] - 公司预计将在12月初的医学会议上报告RUBY试验的重要数据,并在2024年底前报告EdiTHAL试验的更多临床数据 [2] 体内(in vivo)管线进展 - 公司在体内前临床试验中成功证明了对造血干细胞和祖细胞进行基因编辑,并在人源化小鼠中诱导胎儿血红蛋白的能力 [5] - 基于这些积极的前临床结果,公司相信有明确的发展路径,可以开发出潜在的首创和最佳的体内基因编辑药物,用于治疗镰状细胞病和β地中海贫血 [6] - 但是,公司的体内候选药物尚未进入临床开发阶段,意味着这样的产品距商业化还有几年时间 [6] 公司现金状况及未来规划 - 公司正专注于增强现金头寸,寻求reni-cel合作伙伴将大幅减少2025年的支出 [7][8] - 去年公司与Vertex签署了许可协议,获得了一笔迫切需要的现金流入 [7] - 今年10月,公司又出售了与Vertex协议相关的未来许可费和付款,获得5700万美元的现金 [8] - 截至第三季度,公司现金、现金等价物和可流通证券约为2.65亿美元,包括DRI付款后约为3.2亿美元 [8]