公司研发进展 - 公司在过去一年中在研发管线方面取得了多项重大进展 其中最显著的是其Fabry Disease治疗项目获得了FDA的意外进展 即公司可以在加速审批路径下提交isaralgagene civaparvovec的生物制品许可申请(BLA) 这意味着无需进行III期临床试验即可获得FDA批准 [1] - 公司无需进行批准后的III期确认性研究 这一进展为2025年设定了两个主要催化剂 第一个催化剂是2025年上半年发布STAAR研究I/II期52周的中期eGFR斜率数据 如果数据良好 将允许提交isaralgagene civaparvovec的BLA申请 [2] 合作伙伴项目 - 公司与辉瑞合作推进的giroctocogene fitelparvovec用于治疗中重度至重度血友病A的III期AFFINE试验达到了非劣效性和优越性的主要终点 即总年化出血率(ABR) 辉瑞预计将与监管机构讨论寻求该药物的上市批准 [3] 股东价值 - 仅isaralgagene civaparvovec项目就足以为股东创造价值 同时公司还有另一个与辉瑞合作的基因治疗项目正在推进中 [2]