文章核心观点 公司股票目前风险与潜在回报平衡良好 10月16日股价飙升超74% 早期临床试验取得首个科学里程碑 为股价持续增值奠定基础 虽为未盈利生物科技股 有资金和试验风险 但对高风险承受投资者仍有潜在上行空间 [1] 早期结果显示管线有价值 - 公司旨在开发治疗罕见遗传病的基因药物 如针对AATD的WVE - 006项目处于1b/2a期临床试验 [2] - AATD会使患者产生有缺陷的AAT蛋白 WVE - 006候选药物通过修复蛋白质的RNA来解决问题 且不改变患者基因组 安全性风险较低 [2] - 临床试验中两名接受WVE - 006治疗的患者在治疗后57天 产生的AAT蛋白中60%为正确版本 公司称50%的比例可降低AATD并发症风险 且治疗无严重不良事件 [3] 谨慎行事 - 公司为未盈利生物科技股 截至二季度有1.54亿美元现金等 10月1日完成股票发行获2.3亿美元 共约3.84亿美元现金 过去12个月运营费用1.94亿美元 [4] - 随着AATD等项目推进 成本将大幅增加 公司很可能在未来24个月内需要筹集额外资金 可能会发行更多股票 [4] - 购买股票的投资者面临股权稀释风险 还有临床试验数据不佳等生物科技股常见风险 公司若能实现疗法商业化还需数年 [5]