文章核心观点 - 公司开发的腺嘌呤碱基编辑器(ABE)具有超过95%的基因靶向能力 [1][2] - ABE三联基因编辑可在初代T细胞中实现超过95%的蛋白敲除 [3] - ABE表现出高度特异性的靶向脱氨基作用,未检测到明显的基因组重排和组成差异 [3] - ABE三联基因编辑对细胞活力、增殖和其他健康指标无不良影响 [4] 公司概况 - 公司致力于利用自有基因编辑工具箱开发治愈性疗法 [5] - 公司利用大规模基因组学研究发现并开发了一系列新型编辑工具,包括可编程核酶、碱基编辑器、RNA和DNA介导的整合系统等 [5] - 公司相信其多样化和模块化的工具箱能够覆盖整个基因组,选择最佳工具实现基因编辑的全面潜力 [5] 未来规划 - 公司正专注于推进体内基因组编辑项目,同时寻求合作以推进体外细胞治疗应用 [2]