文章核心观点 - 公司宣布与密歇根大学罗格尔癌症中心达成赞助研究协议，研究Reqorsa®基因疗法与ALK抑制剂联合治疗ALK - EML4阳性易位肺癌，还与ALK Positive合作并分担研究成本，此前临床前数据显示该联合疗法可能有效 [1][2] 公司合作与研究 - 公司与密歇根大学罗格尔癌症中心达成赞助研究协议，研究TUSC2与ALK抑制剂联合治疗ALK - EML4阳性易位肺癌 [1] - 公司与非营利组织ALK Positive合作，双方将分担与密歇根大学罗格尔癌症中心的研究协议成本 [2] 临床前研究成果 - 罗格尔癌症中心研究人员在2024年4月美国癌症研究协会年会上展示积极临床前数据，Reqorsa可诱导艾乐替尼耐药的EML4 - ALK阳性非小细胞肺癌细胞系凋亡 [3] - 研究发现用Reqorsa治疗ALK +肺癌细胞系使TUSC2过表达，能抑制细胞形成集落，通过激活凋亡途径减少细胞生长和增殖 [3] 疾病现状 - ALK +肺癌是非小细胞肺癌的一种，影响年轻健康人群，虽已有多种ALK靶向疗法获FDA批准，但最终会产生耐药性 [4] - ALK - EML4易位肺癌5年生存率为40.9%，高于其他类型肺癌，但仍有提升空间 [4] Reqorsa®基因疗法介绍 - Reqorsa用于非小细胞肺癌和小细胞肺癌，由表达TUSC2基因的质粒封装在带正电荷的非病毒纳米颗粒中组成，静脉注射后可靶向癌细胞 [5] - Reqorsa具有多模式作用机制，可中断癌细胞复制和增殖的信号通路、重建癌细胞凋亡途径、减少癌细胞能量产生、调节针对癌细胞的免疫反应 [5] 公司策略与业务 - 公司策略是将Reqorsa与现有获批疗法联合开发，认为其独特属性可改善当前疗法 [6] - 公司是临床阶段基因疗法公司，专注癌症和糖尿病疗法开发，利用非病毒Oncoprex®递送系统开发基因疗法 [7] - 公司领先产品候选药物Reqorsa正在两项临床试验中评估治疗非小细胞肺癌和小细胞肺癌，其肺癌临床项目获FDA快速通道指定，小细胞肺癌项目获FDA孤儿药指定 [7] - 公司糖尿病基因疗法通过AAV载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺，在1型糖尿病模型中可将胰腺α细胞转化为功能性β样细胞，在2型糖尿病中可使耗尽的β细胞恢复活力 [7]