公司研究 - Disc Medicine 是一家专注于发现、开发和商业化治疗严重血液疾病的临床阶段生物制药公司 其核心产品 DISC-0974 是一种针对非透析依赖性慢性肾病（NDD-CKD）和贫血患者的治疗药物 [1][4] - DISC-0974 在 1b 期临床试验中展示了显著的治疗效果 单次给药后能够持续抑制铁调素（hepcidin）并促进铁动员 同时增加红细胞生成和血红蛋白水平 [1] - 在 1b 期试验的单次递增剂量（SAD）部分 40 mg 和 60 mg 剂量组的患者表现出显著的铁调素降低 中位降幅超过 75% 同时转铁蛋白饱和度中位增加高达 3 倍 [2] - DISC-0974 在 28 mg、40 mg 和 60 mg 剂量组中均显示出血红蛋白水平的显著提升 最大个体增幅分别为 +0.95 g/dL、+1.5 g/dL 和 +1.8 g/dL [2] - 该药物在所有评估剂量水平下均表现出可接受的安全性和耐受性 大多数不良事件与药物无关 且所有与治疗相关的不良事件均为 1 级或 2 级 [2] 行业背景 - 慢性肾病（CKD）是一种全球性广泛疾病 影响超过 3700 万美国患者和约 7 亿全球患者 贫血是 CKD 的常见并发症 影响约 500 万至 600 万美国患者 [3] - 铁调素水平升高是 CKD 患者贫血的主要原因 其通过剥夺发育中的红细胞所需的铁来抑制红细胞生成 目前大多数 CKD 患者未接受贫血治疗 主要由于现有治疗的复杂性和潜在安全性问题 [3] - 严重病例可能接受输血治疗 但输血可能增加管理负担、安全风险以及免疫致敏的可能性 从而影响肾移植的资格 [3] 未来展望 - DISC-0974 在骨髓纤维化和慢性肾病中均显示出改善贫血的潜力 表明其在治疗多种炎症和慢性疾病相关贫血方面具有广泛的应用前景 [2] - 公司计划进一步探索 DISC-0974 在多剂量部分的 1b 期试验中的剂量方案 并计划扩展其在其他炎症性疾病相关贫血中的应用 [2]