文章核心观点 - Longeveron公司ELPIS I试验多年随访研究的积极长期无移植生存数据表明Lomecel - B™作为HLHS重建手术潜在辅助疗法可提高临床益处并减少后续心脏移植需求，目前ELPIS II 2b期临床试验正在进行 [1][3][4] 分组1：HLHS疾病相关 - HLHS是罕见先天性心脏缺陷，美国每年约1000名婴儿受影响，患儿左心室发育不全，现有治疗需复杂三阶段心脏重建手术，仅50% - 60%婴儿因右心室衰竭存活至青春期，改善右心室功能有重要未满足医疗需求 [5] 分组2：ELPIS I试验相关 - ELPIS I是评估Lomecel - B™治疗HLHS患者安全性的开放标签1期临床试验，患者约4 - 5个月大时接受格伦手术，此前结果显示达到主要安全终点，治疗一年后所有患者存活、无需移植且维持预期生长速度 [2] - 为评估长期生存益处，对所有ELPIS I患者（n = 10）进行格伦手术后五年随访，结果显示接受Lomecel - B™治疗患者5年无移植生存率达100%，无一人需心脏移植，而单心室重建试验中该数据为83%，心脏移植率为5.2%；研究期间未报告重大不良心血管事件和Lomecel - B™相关安全问题 [1][3] 分组3：ELPIS II试验相关 - ELPIS II是2b期随机临床试验，正在评估Lomecel - B™作为HLHS潜在辅助疗法对比标准治疗的效果，正在全国12家顶级婴幼儿治疗机构招募38名儿科患者，与美国国立卫生研究院合作开展，基于ELPIS I积极临床结果进行 [4] 分组4：Lomecel - B™相关 - Lomecel - B™是从年轻健康成年供体骨髓中分离的特殊细胞制成的活细胞产品，这些细胞为药用信号细胞，对人体内源性生物修复机制至关重要，具有多种潜在作用机制，可能对一系列罕见和与衰老相关疾病有广泛应用 [6] 分组5：Longeveron公司相关 - Longeveron是临床阶段生物技术公司，开发再生药物以满足未满足医疗需求，主要研究产品Lomecel - B™有多种潜在作用机制，公司目前正在推进HLHS、阿尔茨海默病和与衰老相关虚弱三个管线适应症，Lomecel - B™开发项目获得五项美国FDA指定 [7]