文章核心观点 - 公司研究合作者在2024年EORTC - NCI - AACR分子靶点与癌症治疗研讨会上展示了公司领先药物候选产品Reqorsa®基因疗法治疗特定癌症的积极临床前数据，公司基于部分展示数据提交了两项临时专利申请 [1][2] 公司动态 - 公司研究合作者在2024年10月23 - 25日于西班牙巴塞罗那举行的研讨会上展示海报，内容为Reqorsa®基因疗法治疗Ras抑制剂耐药肺癌、间皮瘤和胶质母细胞瘤的积极临床前数据 [1] - 公司总裁兼首席执行官对REQORSA在治疗包括KRAS G12C突变肺癌、间皮瘤和胶质母细胞瘤等难治癌症方面的潜力表示满意，且公司基于两项展示的数据提交了两项临时专利申请，分别涉及用REQORSA治疗间皮瘤和胶质母细胞瘤 [2] - 公司上个月宣布成立间皮瘤临床顾问委员会，以支持其临床前间皮瘤肿瘤学项目，该委员会由四位来自主要研究机构、专门从事间皮瘤治疗的世界知名研究人员组成 [2] 海报信息 - 研讨会上展示的由公司支持的海报包括《TUSC2基因疗法在KRASG12C突变非小细胞肺癌中克服对索托拉西布的获得性耐药》《TUSC2抑制恶性胸膜间皮瘤细胞的致瘤特性》《夸拉图苏基因奥泽质体（REQORSA）TUSC2基因疗法在胶质母细胞瘤中的疗效》，可在公司网站下载查看 [3] 产品介绍 - REQORSA由包含TUSC2基因的质粒封装在非病毒脂质纳米颗粒中以脂质复合物形式组成，通过静脉注射，专门靶向癌细胞，旨在将功能性TUSC2基因递送至带负电荷的癌细胞，同时减少正常组织摄取，MD安德森实验室研究显示REQORSA治疗后肿瘤细胞体外摄取TUSC2的量是正常细胞的10至33倍 [4] 公司概况 - 公司是一家临床阶段的基因治疗公司，专注为癌症和糖尿病患者开发改变生活的疗法，与世界级机构和合作者合作开发候选药物，推进基因治疗产品线 [5] - 公司肿瘤学项目利用其全身性非病毒Oncoprex®递送系统，将表达基因的质粒封装在脂质纳米颗粒中以脂质复合物形式存在，通过静脉注射给药，使肿瘤细胞表达肿瘤抑制蛋白；公司领先产品候选药物Reqorsa®基因疗法正在两项临床试验中评估用于治疗非小细胞肺癌和小细胞肺癌，每个肺癌临床项目都获得了FDA的快速通道指定，小细胞肺癌项目还获得了FDA孤儿药指定 [5] - 公司糖尿病基因疗法采用一种新型输注过程，使用AAV载体将Pdx1和MafA基因直接递送至胰腺；在1型糖尿病模型中，GPX - 002将胰腺中的α细胞转化为功能性β样细胞，在2型糖尿病中，GPX - 002被认为可使耗尽的β细胞恢复活力并补充 [5] 投资者信息 - 鼓励感兴趣的投资者和股东通过访问公司网站、注册电子邮件提醒以及在Twitter、Facebook和LinkedIn上关注公司来获取新闻稿和行业更新 [6]