财务表现 - 2024年第三季度总收入为7.46亿美元，同比增长28%，按固定汇率计算增长32% [1] - 2024年前九个月总收入为21.1亿美元，同比增长19%，按固定汇率计算增长23% [1] - 第三季度GAAP稀释每股收益（EPS）为0.55美元，同比增长162% [1] - 第三季度非GAAP稀释每股收益为0.91美元，同比增长98% [1] - 2024年前九个月GAAP稀释每股收益为1.56美元，同比增长103% [1] - 2024年前九个月非GAAP稀释每股收益为2.60美元，同比增长63% [1] 产品表现 - VOXZOGO®在第三季度收入同比增长54%，达到1.9亿美元 [1][3] - 酶疗法产品组合在第三季度收入同比增长27%，达到1.78亿美元 [1][3] - ALDURAZYME®在第三季度收入同比增长407%，达到7100万美元 [3] - ROCTAVIAN®在第三季度收入同比增长600%，达到700万美元 [3] - KUVAN®产品收入同比下降35%，主要由于2022年失去市场独占权后的仿制药竞争 [3] 研发进展 - VOXZOGO在骨骼发育不良症（如软骨发育不全、特发性矮小症等）的临床试验中取得进展，预计2025年上半年完成软骨发育不全的III期注册研究 [6] - BMN 333（长效C型利钠肽）预计在2025年初启动首次人体研究 [6] - BMN 351（用于杜氏肌营养不良的下一代寡核苷酸）已完成第一剂量队列的入组，预计2025年获得初步概念验证数据 [9] - BMN 349（用于α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关肝病的口服疗法）已完成单次递增剂量阶段，预计年底启动多次递增剂量阶段 [9] - PALYNZIQ在12-17岁青少年的III期研究已完成入组，预计2025年获得数据以支持美国补充生物制品许可申请 [9] 市场扩展 - 截至第三季度末，全球超过3800名儿童接受VOXZOGO治疗，其中大部分为婴幼儿 [11] - 美国市场是VOXZOGO的最大单一市场，第三季度新患者中大多数为5岁以下儿童 [12] - 全球软骨发育不全患者总数约为2.4万人，其中90%位于美国以外的市场 [13] - 公司计划到2027年在20多个国家扩展VOXZOGO的准入 [13] 成本与效率 - 公司通过5000万美元的成本转型计划，提升了运营效率 [16] - 第三季度运营现金流为2.21亿美元，同比增长63% [17] - 第三季度末现金及投资总额约为15亿美元 [17] - 公司通过现金结算4.95亿美元的可转换债务，减少了约400万潜在稀释股份 [17] 长期目标 - 公司预计2027年总收入将达到40亿美元 [19] - 2026年起非GAAP运营利润率将达到40%，并逐步增长至40%-45% [19] - 2027年起每年运营现金流将超过12.5亿美元 [19] - 预计到2034年总收入将以中双位数复合年增长率增长 [19] - 骨骼疾病治疗预计将带来超过50亿美元的长期收入机会 [19] 财务指引更新 - 公司上调了2024年全年总收入、非GAAP运营利润率和非GAAP稀释每股收益的指引 [18] - 2024年总收入预计为27.9亿至28.25亿美元 [23] - 2024年非GAAP运营利润率预计为26.5%至27.5% [23] - 2024年非GAAP稀释每股收益预计为3.25至3.35美元 [23]