文章核心观点 - 数据监测委员会（DMC）基于对超1000名患者安全数据的非盲审查，建议继续进行评估lanifibranor治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）患者的NATiV3 3期临床试验，且不修改当前试验方案，这证实了lanifibranor良好的安全性和耐受性 [1][2][3] 公司信息 - 公司是一家临床阶段生物制药公司，专注于开发口服小分子疗法，治疗MASH和其他有重大未满足医疗需求的疾病 [2][5] - 公司拥有约90人的科学团队，在生物学、药物化学、药代动力学、药理学和临床开发等领域有深厚专业知识 [8] - 公司拥有约240,000种药理相关分子库，约60%为专有分子，还有一家全资研发机构 [8] - 公司是上市公司，在泛欧证券交易所巴黎市场B板块和美国纳斯达克全球市场上市 [9] 产品管线 lanifibranor - 是公司领先候选产品，是口服小分子，通过激活三种过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）亚型发挥作用，是唯一处于临床开发阶段用于治疗MASH的泛PPAR激动剂，FDA已授予其突破性疗法和快速通道指定 [4] - 目前正在进行治疗成年MASH患者的关键3期临床试验NATiV3 [6] odiparcil - 是治疗成年黏多糖贮积症VI型（MPS VI）患者的候选药物，公司暂停了相关临床工作，正在评估其进一步开发的可用选项 [7] Hippo信号通路项目 - 公司正在为该项目选择候选药物 [7] 临床试验进展 - DMC对来自主要队列和探索性队列随机分组的超1000名患者的非盲安全数据进行审查，其中超800名患者治疗超24周，177名患者治疗超72周，数据对DMC非盲，但对公司仍保密 [1][3] - DMC建议继续进行NATiV3临床试验，且不修改当前试验方案，确认了lanifibranor良好的安全性和耐受性 [1][2][3]