文章核心观点 曼金公司宣布启动评估氯法齐明吸入混悬液治疗非结核分枝杆菌（NTM）肺病疗效和安全性的3期临床试验ICoN - 1，该研究已获多个国家监管批准，有望为NTM肺病患者开发潜在疗法 [1] 分组1：ICoN - 1研究进展 - 公司已启动ICoN - 1研究首个站点，该研究已获澳大利亚、美国、日本和韩国监管批准开展，预计年底获中国台湾地区批准 [1] - 公司研发与医学事务执行副总裁期待为ICoN - 1研究招募患者，以开发潜在疗法 [2] - 公司孤儿肺病治疗领域高级副总裁将于11月1日在澳大利亚昆士兰大学NTM研讨会上分享ICoN - 1研究报告和海报 [2] - ICoN - 1研究9月招募了首位随机研究参与者，全球超100个站点将招募约230名符合条件参与者，确保至少180名参与者可进行疗效评估 [3] 分组2：ICoN - 1研究详情 - ICoN - 1是一项多国、随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，评估氯法齐明吸入混悬液联合指南疗法治疗难治性NTM肺病的疗效和安全性，后续有开放标签扩展阶段 [4] - 主要终点是从基线到第6个月末痰培养转阴，美国还有同期生活质量变化的共同主要终点 [4] 分组3：氯法齐明吸入混悬液优势 - 2024年5月，美国FDA授予氯法齐明吸入混悬液快速通道资格，此前还指定其为孤儿药和合格传染病产品，孤儿药可获7年独家经营权，获QIDP指定可额外获5年市场独占权 [5] - 美国专利商标局授予氯法齐明吸入混悬液专利，2039年6月8日到期，日本也授予相应专利，澳大利亚等国专利申请待批 [6] 分组4：NTM肺病情况 - 肺部NTM感染是一种罕见病，全球患病率上升，影响患者寿命和生活质量，有咳嗽、疲劳等症状，有基础疾病人群感染风险更高 [7] - 近200种NTM中，鸟分枝杆菌复合群（MAC）最常见，占美国NTM肺病病例约80%，NTM肺病在65岁以上女性中更常见 [8] - 2022年美国NTM病患病率超10万，日本超15万，约15 - 20%患者为难治性，美国年增长率约7.5% [8] 分组5：曼金公司概况 - 公司专注开发和商业化创新吸入治疗产品和设备，以满足内分泌和孤儿肺病患者未满足的医疗需求 [9] - 公司致力于利用制剂和设备工程能力减轻糖尿病、NTM肺病等疾病负担，其干粉制剂和吸入设备技术可将药物快速便捷输送到肺部 [10] - 公司团队致力于让人们掌控健康、自由生活，可访问公司官网了解更多信息 [11]