文章核心观点 - 公司开发的药物blarcamesine(ANAVEX®2-73)通过上游激活SIGMAR1受体,可以显著减缓早期阿尔茨海默病患者的临床症状恶化,且安全性良好 [1][2][3][4] - 在携带SIGMAR1野生型基因的患者中,blarcamesine可以使临床症状恶化减缓49.8% [3] - blarcamesine是一种口服小分子药物,具有优异的临床疗效,可能成为抗β淀粉样蛋白单克隆抗体药物的补充或替代选择 [4] 根据目录分别总结 药物机制和疗效 - blarcamesine通过上游激活SIGMAR1受体,可以诱导自噬从而恢复细胞稳态 [3] - 在48周的临床试验中,blarcamesine在主要终点ADAS-Cog13评分上显示了优于2分的临床意义改善 [4] - 在携带SIGMAR1野生型基因的患者中,blarcamesine可以使临床症状恶化减缓49.8% [3] 安全性 - blarcamesine的安全性良好,不需要常规MRI监测 [4] 公司信息 - 公司专注于开发治疗神经退行性、神经发育和神经精神障碍的创新药物,包括阿尔茨海默病、帕金森病、精神分裂症、雷特综合征等 [7] - 公司正在准备在欧洲提交blarcamesine的监管申请 [4]