文章核心观点 公司宣布针对CBF/GLIS急性髓系白血病（AML）患儿的luveltamab tazevibulin（luvelta）注册导向研究REFRαME - P1已启动并开始招募患者，luvelta此前在同情用药中展现出积极效果，且公司有多款在研产品处于不同临床阶段 [1][2] 分组1：研究启动情况 - 公司宣布针对CBF/GLIS急性髓系白血病（AML）患儿的luvelta注册导向研究REFRαME - P1已启动并开始招募 [1] - REFRαME - P1是一项评估luvelta对12岁以下CBF/GLIS AML婴幼儿和儿童疗效与安全性的注册研究，将是一项全球研究，多数研究点计划在年底前开放 [4] 分组2：luvelta此前效果 - 2023年12月Meshinchi博士在会议上展示luvelta同情用药数据，显示治疗产生有意义临床反应，≥5%原始细胞患者中42%完全缓解，延长总生存期，使部分患者能接受造血干细胞移植 [2] 分组3：疾病情况 - CBF/GLIS亚型AML是罕见且致命白血病，仅见于婴幼儿，平均发病年龄18个月，无获批疗法，对常规化疗耐药，诱导失败率超80%，患儿两年生存率不佳 [3] - 研究表明编码FRα的FOLR1在正常造血中沉默，但被CBF/GLIS基因融合独特诱导 [3] 分组4：luvelta介绍 - luvelta是FRα靶向抗体药物偶联物（ADC），用于治疗卵巢癌患者，包括低FRα表达且不符合获批疗法的患者，由公司无细胞XpressCF®平台开发制造，每个抗体有四个半萜类细胞毒素 [6] - 公司有多项针对luvelta的注册导向试验正在进行，包括针对铂耐药卵巢癌的REFRαME - O1、针对CBF/GLIS急性髓系白血病的REFRαME - P1等 [6] - 美国FDA授予luvelta卵巢癌快速通道指定，以及CBF/GLIS小儿AML孤儿药和罕见儿科疾病指定 [7] 分组5：公司介绍 - 公司是临床阶段公司，专注于精确设计癌症疗法的发现和开发，其技术为患者带来更广泛益处和更好体验 [8] - 公司有多款临床阶段候选药物，包括处于注册阶段的luvelta，强大产品线、高价值合作和行业伙伴关系验证了公司持续产品创新能力 [8]