文章核心观点 - 公司宣布在CTAD会议上关于neflamapimod治疗路易体痴呆（DLB）潜力的两个口头报告关键要点，研究显示其对DLB神经退行性疾病活动生物标志物有治疗效果，且RewinD - LB 2b期临床试验成功招募优化患者群体，增加试验成功概率 [1][2] 分组1：公司介绍 - 公司是临床阶段公司，专注开发与年龄相关神经疾病治疗方法，目前正在开发neflamapimod，该药物可抑制p38丝裂原活化蛋白激酶α，有治疗突触功能障碍潜力，正处于早期DLB患者2b期研究中 [8] 分组2：研究成果 - AscenD - LB 2a期试验数据证实血浆胶质纤维酸性蛋白（GFAP）是DLB神经退行性疾病活动有力指标，neflamapimod治疗使血浆GFAP水平显著降低（p = 0.015，与安慰剂相比），且降低与临床结果改善相关 [1] - 血浆GFAP与认知衰退、神经元和神经原纤维缠结高度相关，是DLB发展中首个升高的生物标志物，neflamapimod对低tau病理DLB患者血浆GFAP的治疗效果表明其可降低基底前脑胆碱能系统神经退行性疾病活动，并通过该作用介导临床活性 [4][5] 分组3：患者群体选择 - DLB是快速衰弱性疾病，美国和欧盟超140万患者受影响且无获批治疗方法，公司针对最可能对neflamapimod有反应的患者群体开展RewinD - LB试验 [2] - 无tau病理的DLB患者临床疾病负担高于早期AD患者，2a期数据显示这些患者治疗效果高，是评估neflamapimod等胆碱能导向疗法的理想群体 [6] - RewinD - LB试验仅招募无tau病理生物标志物证据的患者，样本量为每组80人，使研究有超95%接近100%的统计效力来达到主要终点，即与安慰剂相比neflamapimod治疗患者临床痴呆评定量表总分（CDR - SB）的变化 [7] 分组4：研究信息 - 两个报告标题分别为“血浆生物标志物数据表明neflamapimod在路易体痴呆（DLB）中的临床活性通过对基底前脑胆碱能系统的影响介导”和“RewinD - LB临床试验参与者：大量无tau相关颞叶神经退行性变的路易体痴呆（DLB）患者，以血浆ptau181无升高定义” [3] - 报告可在公司网站“演示文稿和出版物”部分获取 [2]