文章核心观点 - Syndax与Royalty Pharma达成3.5亿美元合成特许权融资协议，资金将支持产品推出和研发，助公司实现盈利 [1][2] 交易信息 - Syndax与Royalty Pharma达成基于Niktimvo美国净销售额的3.5亿美元合成特许权融资协议 [1] - Syndax获3.5亿美元预付款，需按Niktimvo美国净销售额的13.8%支付特许权使用费，达到2.35倍后停止支付 [2] - 高盛为Syndax独家财务顾问，Cooley LLP为其法律顾问；Gibson, Dunn & Crutcher LLP和Dechert LLP为Royalty Pharma法律顾问 [3] 公司表态 - Syndax首席执行官称交易将助公司实现盈利，有资金推出两款一流药物并拓展适应症，Royalty Pharma认可Niktimvo潜力 [2] - Royalty Pharma创始人兼首席执行官表示很高兴与Syndax合作，Niktimvo有望解决慢性GVHD未满足的治疗需求 [2] Niktimvo相关信息 - Niktimvo是首款获批用于治疗慢性GVHD的抗CSF - 1R抗体，适用于至少两种全身治疗失败的成人和儿童患者 [4] - 在美国，Niktimvo将由Syndax和Incyte共同商业化，Incyte拥有美国以外独家商业化权利，预计2025年第一季度初在美国推出 [5] - 2016年Syndax从UCB获得axatilimab全球开发和商业化独家许可，2021年与Incyte就慢性GVHD及未来适应症达成全球共同开发和商业化许可协议 [6] - axatilimab正在进行慢性GVHD一线联合试验和特发性肺纤维化2期试验 [7] 药物安全性和不良反应 - 临床试验中18%患者出现输液相关反应，1.3%为3级或4级反应，建议有相关反应患者用药前预处理并监测 [8][9] - Niktimvo可能对胎儿有害，建议孕妇和有生育潜力女性采取避孕措施 [10] - 44%患者出现严重不良反应，10%患者因不良反应永久停药，8%患者减量，44%患者中断剂量 [11] - 常见不良反应包括AST升高、感染等 [12] - 不到10%患者出现眼部、皮肤、血管等方面不良反应，部分患者出现抗药抗体相关不良反应 [13] 特定人群用药和剂量调整 - 建议女性治疗期间和停药30天内不要母乳喂养，用药前核实有生育潜力女性妊娠状态 [14] - 建议有生育潜力女性治疗期间和停药30天内采取有效避孕措施 [15] - 治疗前、首月每2周、之后每1 - 2个月监测相关指标，直至异常解决 [16] 公司介绍 - Syndax是商业阶段生物制药公司，研发癌症疗法，管线包括revumenib和Niktimvo [17] - Royalty Pharma是最大生物制药特许权购买者和创新资助者，投资组合包括35种以上商业产品和16种开发阶段候选产品 [18] 前瞻性声明 - Syndax前瞻性声明涉及资金使用、产品推出、Niktimvo潜力、商业化时间和临床试验等，存在多种风险因素 [19] - Royalty Pharma前瞻性声明涉及策略、融资计划等，受多种风险因素影响，公司无更新义务 [21]