文章核心观点 - 公司公布新的真实世界数据，显示setmelanotide治疗可改善法国获得性下丘脑性肥胖成年患者的饥饿评分并降低体重指数，相关结果将在2024年肥胖周会议上展示 [1] 分组1：setmelanotide治疗不同类型肥胖的效果 - 获得性下丘脑性肥胖成年患者接受setmelanotide治疗1个月、3个月和6个月时，平均BMI分别降低5.6%（-2.3 kg/m²）、12.8%（-5.7 kg/m²）和21.3%（-7.6 kg/m²）；3个月时所有患者体重均降低5%以上，所有患者饥饿评分多个类别降低，未观察到新的安全信号 [2] - 获得性下丘脑性肥胖患者在2期试验中接受setmelanotide治疗12个月以上，脂肪量平均减少29.6%，瘦肌肉量平均减少7.7%；4名青春期前男性患者瘦肌肉量百分比增加；长期扩展试验部分未报告严重不良事件，未观察到新的安全问题 [4] - 2期DAYBREAK试验2阶段，setmelanotide组达到或维持BMI较基线降低5%的患者比例显著高于安慰剂组（84.4% vs. 29.4%，p=0.001）；连续治疗40周的患者平均BMI降低12.4%；不同基因队列患者BMI变化不同，PHIP变异患者反应最一致；setmelanotide耐受性良好，无新的安全问题 [5] - 3期VENTURE试验中，2至<6岁患有BBS或POMC/LEPR缺陷的儿科患者接受setmelanotide治疗18个月以上，BMI平均降低23.3%，最常见不良事件为皮肤色素沉着和鼻咽炎，无严重不良事件或导致停药的不良事件 [7] 分组2：基因检测结果 - 对43,014份严重肥胖个体的基因样本分析显示，7.39%的个体根据ACMG标准检测结果为阳性；家族遗传病史与阳性检测结果显著相关；早发性食欲过盛或肥胖与阳性基因检测结果关联更强；西班牙裔或拉丁裔个体BBS基因致病或可能致病变异阳性率高 [9][10] 分组3：公司产品及研发情况 - 公司是商业阶段生物制药公司，主要资产IMCIVREE®（setmelanotide）是一种MC4R激动剂，已获美国FDA、欧盟委员会和英国药品监管机构批准用于治疗特定类型肥胖；公司正在推进setmelanotide在其他罕见疾病的临床开发项目，以及研究性MC4R激动剂LB54640和RM - 718，还有用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子药物 [12] - 公司评估setmelanotide治疗获得性下丘脑性肥胖的全球3期试验正在进行中，预计2025年上半年公布顶线数据 [3] 分组4：产品信息 - 在美国，setmelanotide用于6岁及以上成人和儿科患者因POMC、PCSK1或LEPR缺陷导致的单基因或综合征性肥胖的慢性体重管理；在欧盟，用于治疗2岁及以上成人和儿童与特定基因缺陷相关的肥胖和控制饥饿 [13][14] - setmelanotide不适用于治疗因疑似POMC、PCSK1或LEPR缺陷且相关变异被分类为良性或可能良性导致的肥胖，以及其他与POMC、PCSK1或LEPR缺陷或BBS无关的肥胖 [15] - 对setmelanotide或IMCIVREE中任何辅料有严重超敏反应的患者禁用 [16] - 使用setmelanotide可能出现皮肤色素沉着、心率和血压变化、性唤起障碍、抑郁和自杀意念、超敏反应等不良反应，使用时需进行相应监测和注意 [17][18][19][20] - 最常见不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [23] - 不建议哺乳期使用setmelanotide [24] 分组5：其他信息 - 2024年肥胖周会议的相关展示将于11月5日在指定网址公布；公司将于11月5日下午5点举办电话会议和网络直播，回顾2024年第三季度财务结果和近期业务活动 [11]