核心观点 - Agios Pharmaceuticals将在2024年12月举行的美国血液学会（ASH）年会上展示其两款丙酮酸激酶（PK）激活剂mitapivat和tebapivat的多个临床研究数据，涵盖地中海贫血、镰状细胞病和骨髓增生异常综合征等多种罕见血液疾病 [1][2] - 公司首席医疗官表示，这些数据增强了公司对改善红细胞健康产品管线的信心，并展示了研发努力带来的高质量科学和潜在新型解决方案 [2] - 公司将于2024年12月9日在ASH会议期间举办现场及网络直播的投资人活动，由公司领导层和医学专家参与 [1][10] 关键临床数据展示 - Mitapivat在地中海贫血的研究：将口头报告mitapivat用于输血依赖性α-或β-地中海贫血成年患者的3期ENERGIZE-T研究结果，该数据与先前在2024年EHA大会上公布的非输血依赖性患者3期ENERGIZE研究的阳性结果一起，支持mitapivat作为口服、疾病修饰疗法，适用于所有输血状态的地中海贫血患者的潜力 [2] - Tebapivat在镰状细胞病的研究：将海报展示tebapivat在镰状细胞病患者中的1期研究数据，评估其安全性、耐受性、药代动力学和药效学，为PK激活在该患者群体中的潜在有益效应提供进一步证据 [2] - Tebapivat在骨髓增生异常综合征的研究：将发表一项进行中的2b期试验更新，评估tebapivat用于因低危骨髓增生异常综合征导致贫血患者的疗效和安全性 [2] ASH年会展示详情 - Agios及其外部合作者将在ASH 2024上分享总计16项展示和出版物 [3] - 关键展示包括一项关于mitapivat在输血依赖性地中海贫血的3期ENERGIZE-T研究的口头报告（摘要号409，2024年12月8日）[3] - 其他相关展示包括PKM2在β-地中海贫血小鼠模型中的机制研究（摘要号410，口头报告）以及mitapivat在β-地中海贫血/Hb E病患者红细胞中减少溶血和活性氧的体外研究（摘要号2479，海报展示）[3] - 镰状细胞病领域将展示tebapivat的1期研究结果（摘要号2496，海报）以及mitapivat改善镰状细胞病患者红细胞变形能力和膜完整性的数据（摘要号2491，海报）[5][6] - 骨髓增生异常综合征领域将发表tebapivat的2b期研究设计（出版物）[7] 公司及产品背景 - PYRUKYND® (mitapivat) 是一款丙酮酸激酶激活剂，在美国获批用于治疗成人丙酮酸激酶缺乏症引起的溶血性贫血，在欧盟获批用于治疗成人丙酮酸激酶缺乏症 [11] - Agios是PK激活领域的先驱领导者，致力于为罕见病患者开发和提供变革性疗法，其产品管线包括α-和β-地中海贫血、镰状细胞病、儿科PK缺乏症、骨髓增生异常综合征相关贫血和苯丙酮尿症等项目 [16]