核心观点 - 诺诚健华在2025年美国血液学会年会上公布了其核心产品奥布替尼超过20项研究数据 这些数据覆盖了多种淋巴瘤适应症 证明了该药物在疗效和安全性方面的优势 并展示了其在多种联合疗法和一线治疗中的潜力 [1][2] 临床数据摘要 原发性中枢神经系统淋巴瘤 - 奥布替尼联合利妥昔单抗和大剂量甲氨蝶呤诱导方案在新诊断PCNSL患者中有效且耐受性良好 治疗中期脑脊液ctDNA和MYD88清除在预测反应和生存方面优于PET-CT [3] - 完成6周期治疗后 客观缓解率为89.5% 完全缓解率为78.9% 中位缓解时间为2.6个月 2年缓解持续率为72.4% 中位随访18.9个月 估计2年无进展生存率和总生存率分别为62.5%和75.2% [4] 边缘区淋巴瘤 - 奥布替尼联合奥妥珠单抗在初治MZL患者中显示出有前景的抗肿瘤活性 未观察到严重毒性 在27名可评估疗效患者中 25名完成中期评估的患者客观缓解率为96.0% 完全缓解率为72.0% 10名完成6周期评估的患者客观缓解率达100% 完全缓解率为70.0% [5][6] - 奥布替尼联合利妥昔单抗在局部治疗失败或不适合的初治MZL患者中显示出初步疗效 客观缓解率为81.8% 完全缓解率为72.7% [7][8] 套细胞淋巴瘤 - 对于不适合移植的中高危MCL患者 奥布替尼联合苯达莫司汀-利妥昔单抗方案与仅用苯达莫司汀-利妥昔单抗方案相比 显示出更好的肿瘤反应和生存结果 [9] 弥漫性大B细胞淋巴瘤 - 一项中国大规模真实世界研究显示 在MCD样亚型患者中 R-CHOP联合BTK抑制剂疗效增强 R-CHOP联合奥布替尼在该亚组中完全缓解率达81.4% [10][11] - 对于老年、体弱或不适合强化疗的DLBCL患者 PRO-Pola方案显示出有前景的疗效和可接受的安全性 完成≥3周期治疗的患者完全缓解率和客观缓解率分别为77.8%和100.0% 完成全部6周期治疗的患者完全缓解率和客观缓解率均达100.0% [12][13] 慢性淋巴细胞白血病 - 一项真实世界研究表明 奥布替尼单药在CLL患者中 无论是作为一线还是后续治疗 均显示出有前景的疗效和良好的安全性 接受一线奥布替尼治疗的患者客观缓解率和疾病控制率均达到100% [14] 研究管线与公司背景 - 公司在2025年ASH年会上另有12项关于奥布替尼的研究以壁报形式展示 研究涉及MZL、MCL、DLBCL、PCNSL等多种淋巴瘤的联合治疗方案 [15][16] - 诺诚健华是一家处于商业化阶段的生物医药公司 致力于在全球范围内发现、开发和商业化治疗癌症和自身免疫性疾病的同类首创或同类最佳药物 公司在北京、南京、上海、广州、香港和美国设有分支机构 [17]

公司研发进展 - 百时美施贵宝在2025年美国血液学会年会上公布了淋巴瘤研究的新数据 [1] - 新数据涉及靶向蛋白降解和细胞疗法领域 [1] 行业技术方向 - 靶向蛋白降解是血液肿瘤领域的重要新兴治疗技术方向 [1] - 细胞疗法是血液肿瘤领域的重要新兴治疗技术方向 [1]

公司动态 - CASI Pharmaceuticals 于2025年12月8日宣布 其候选药物CID-103 在治疗免疫性血小板减少症的1期开放标签研究数据 于2025年12月7日在第67届美国血液学会年会上公布 [1] - CID-103是一种潜在同类最佳的 抗CD38单克隆抗体 正在开发用于治疗器官移植排斥和自身免疫性疾病 [1] - 本次公布的1期剂量递增研究 将患者分配至顺序递增的静脉输注剂量组 分别为30毫克（n=1）、150毫克（n=1）、300毫克（n=3）、600毫克（n=3）和900毫克（n=3） 并在队列剂量前给予30毫克或150毫克的启动剂量 [1] 研发进展 - 研究针对的适应症为 成人免疫性血小板减少症 [1] - 该研究为 开放标签、剂量递增的1期临床研究 [1]

公司核心产品数据 - 公司公布了其核心候选药物BI-1206联合疗法在非霍奇金淋巴瘤治疗中的早期数据 [1] - 数据显示，47%的患者达到了完全缓解，总体缓解率为80% [1] - 安全性方面表现良好，87%的不良事件为轻度或中度，且无治疗相关停药事件 [1] 临床试验进展 - 药物BI-1206是一种抗FcRIIB抗体，与利妥昔单抗和阿卡替尼联合用于治疗非霍奇金淋巴瘤 [1] - 该临床试验的安全导入部分已完成，两个剂量组在安全性和有效性上未见明显差异 [1] - 研究的信号探索扩展阶段目前仍在进行中 [1] 行业背景与产品定位 - 抗CD20抗体（如利妥昔单抗）是治疗非霍奇金淋巴瘤的重要药物 [1] - 公司专注于发现和开发用于癌症免疫治疗的新型、首创免疫调节抗体 [1] - 早期数据表明，BI-1206有潜力克服对利妥昔单抗的主要耐药机制之一 [1]

文章核心观点 - Syndax Pharmaceuticals在2025年美国血液学会年会上公布了其口服首创menin抑制剂Revuforj在多种急性白血病亚型和治疗场景中的积极数据 这些数据包括首个真实世界证据以及多项临床试验结果 显示了该药物在复发/难治性和新诊断患者中的高效性和良好耐受性 公司正通过启动关键前线试验 进一步巩固其在该新型疗法领域的领先地位 [1][2] 关键临床数据总结 真实世界证据 - 一项单中心回顾性研究显示 在17名接受Revuforj治疗的患者中 疗效可评估的13名患者总体缓解率为77% 其中完全缓解/部分血液学恢复的比率为31% 在最佳缓解时 75%的患者达到微小残留病灶阴性 此外 有4名患者在治疗后接受了造血干细胞移植 [3][4] - 该真实世界数据支持了Revuforj在临床实践中的安全性 3级或4级非血液学不良事件发生率为24% 未出现3级以上的分化综合征或QTc间期延长 导致剂量减少和治疗中止的比例均较低 分别为6% [5] 儿童移植后维持治疗 - 一项针对10名HOX驱动急性髓系白血病儿童的回顾性研究显示 患者在造血干细胞移植后接受Revuforj维持治疗 在中位随访19个月时 所有患者均存活 无复发生存率达到90% [7][8] - Revumenib在移植后维持治疗中耐受性良好 大多数不良事件为低级别且可控 没有患者因药物相关毒性而中止治疗 [9] 新诊断患者联合治疗 (SAVE试验) - 2期SAVE试验评估了Revuforj与维奈克拉及地西他滨/西达尿苷联合用于新诊断急性髓系白血病患者 在21名患者中 总体缓解率为86% 完全缓解率为76% 在缓解者中 流式细胞术检测的微小残留病灶阴性率达到100% 有33%的患者在联合治疗后接受了造血干细胞移植 [9][10][11] - 中位随访9个月时 中位总生存期和无事件生存期均未达到 联合疗法总体耐受性良好 最常见的≥3级治疗中出现的不良事件为发热性中性粒细胞减少症 发生率为48% [12][13] 新诊断患者联合强化化疗 - 一项1期剂量递增和扩展试验的初步数据显示 Revuforj与强化化疗联合用于新诊断患者 在26名可评估患者中 总体缓解率达到96% 复合完全缓解率为92% 完全缓解率为69% 在有微小残留病灶结果的患者中 微小残留病灶阴性完全缓解率为86% [14][15][16][18] - 联合疗法的安全性与单独使用强化化疗一致 未报告分化综合征病例 导致revumenib减量或中止的治疗中出现的不良事件发生率较低 分别为7%和13% [17] 公司战略与产品地位 - Revuforj是公司口服 首创 获FDA批准的menin抑制剂 已获批用于治疗伴有KMT2A重排或NPM1突变的复发/难治性急性白血病 [1][22] - 公司正在新诊断的NPM1突变或KMT2A重排急性髓系白血病患者中推进与标准疗法的联合试验 包括今年早些时候启动的不适合强化化疗患者的关键前线试验 以及近期启动的适合强化化疗患者的关键前线试验 [2] - Revumenib此前已获得美国FDA授予的孤儿药资格 快速通道资格和突破性疗法认定 用于治疗相关急性白血病 [24] - 公司计划于2025年12月8日举办投资者活动 讨论在ASH年会上公布的关键数据 [20] 药物机制与研发管线 - Revuforj是一种口服menin抑制剂 通过阻断menin蛋白与KMT2A复合物的相互作用来发挥作用 [22] - 公司的研发管线还包括另一款FDA批准的药物Niktimvo 它是一种阻断集落刺激因子1受体的单克隆抗体 [40] - 公司致力于通过多项正在或计划进行的临床试验 充分释放其管线的潜力 [23][40]

核心观点 - 公司宣布其CD19 CAR-T细胞疗法候选药物GLPG5101在复发或难治性套细胞淋巴瘤患者中展现出高应答率、深度缓解和持久的疗效 同时具有较短的生产时间和良好的安全性特征 [1] - 公司计划逐步终止其细胞治疗业务 但该计划需完成与工会的协商 且在过程中仍会考虑任何可行的业务出售提案 [3] 临床数据结果 (ATALANTA-1研究 MCL队列) - 截至2025年9月2日 26名经过大量预治疗的MCL患者接受了白细胞分离术 其中25人接受了GLPG5101输注 脱落率为4% [2] - 在输注患者中 客观缓解率为100% 完全缓解率为96% [5] - 中位随访9个月时 缓解持续时间和无进展生存率均为83% [5] - 在10名可评估微小残留病的患者中 9名在达到完全缓解时MRD为阴性 其中7名在数据截止时仍保持完全缓解 [5] - 安全性方面 未观察到≥3级的细胞因子释放综合征 仅发生1例≥3级的免疫效应细胞相关神经毒性综合征 最常见≥3级治疗相关不良事件为血液学毒性 [5] - GLPG5101显示出强大的体内CAR-T细胞扩增和长期存续 且富含早期记忆表型 [5] 产品与试验设计 (GLPG5101及ATALANTA-1研究) - GLPG5101是一种第二代抗CD19/4-1BB CAR-T候选产品 以单次固定静脉剂量给药 [4] - ATALANTA-1是一项1/2期研究 旨在评估分散式生产的GLPG5101在八种高未满足需求的血液恶性肿瘤中的安全性、疗效和可行性 [4] - 研究1期部分旨在评估安全性并确定2期推荐剂量 评估剂量水平包括50×10^6、110×10^6和250×10^6个CAR阳性活T细胞 [4] - 研究2期部分的主要目标是评估客观缓解率 次要目标包括完全缓解率、缓解持续时间、无进展生存期、总生存期、安全性、药代动力学特征及分散式生产的可行性 [4] - 每名入组患者将被随访24个月 该研究目前正在美国和欧洲招募患者 [4] 生产与给药特点 - GLPG5101是一种新鲜的、富含早期记忆细胞的CAR-T细胞疗法 [1] - 从白细胞分离到静脉回输的时间为7天 实现了较短的“静脉到静脉”时间 [1] - 这种短时间生产使得脱落率较低 并消除了桥接治疗的需求 让更多原本可能无法接受CAR-T细胞治疗的患者得以接受治疗 [1] - 在25名接受输注的患者中 24人接受了新鲜产品 其中23人在白细胞分离后7天内完成输注 [2]

公司核心动态 - 亚盛医药在2025年12月7日宣布，于第67届美国血液学会年会上以海报形式公布了其核心在研药物Lisaftoclax联合阿扎胞苷治疗骨髓恶性肿瘤的最新Ib/II期研究结果 [1] - 公司的创新管线在本次ASH年会上受到广泛关注，共有三个在研药物（Olverembatinib、Lisaftoclax、APG-5918）的多项临床及临床前研究结果被选中进行展示，其中Lisaftoclax的一项研究被选为口头报告 [2] 药物Lisaftoclax临床数据亮点 - 在103名患者的研究中，Lisaftoclax联合方案在所有患者队列中均未报告剂量限制性毒性，显示出良好的安全性 [6] - 在22名可评估的、曾接受过venetoclax治疗的复发/难治性AML/MPAL患者中，总缓解率为31.8%，完全缓解率为22.7% [6][15] - 在15名可评估的新诊断高危MDS/CMML患者中，总缓解率达到80.0%，其中40.0%的患者达到完全缓解，另有40.0%达到骨髓完全缓解 [6][15] - 在44名可评估的复发/难治性AML/MPAL患者中，总缓解率为43.2%，完全缓解率为31.8% [15] - 常见≥3级治疗中出现的不良事件包括中性粒细胞减少症（41.7%）、发热性中性粒细胞减少症（35.0%）、血小板减少症（26.2%）和贫血（17.5%） [10] - 复发/难治性AML/MPAL患者的中位总生存期为7.6个月，复发/难治性高危MDS/CMML患者为11.3个月 [15] - 新诊断AML/MPAL患者的中位总生存期为6.3个月，而新诊断高危MDS/CMML患者的中位总生存期尚未达到 [15] 药物Lisaftoclax研发进展与定位 - Lisaftoclax是一种新型、口服、高选择性的Bcl-2抑制剂，通过选择性阻断抗凋亡蛋白Bcl-2来恢复癌细胞正常凋亡过程 [4] - 该药物已在中国获批用于治疗既往接受过至少一种系统疗法（包括BTK抑制剂）的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤成年患者 [4] - 公司目前正在开展四项全球注册性III期研究，以评估Lisaftoclax在CLL/SLL、急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征等多个适应症中的应用 [4] - 初步临床数据显示，Lisaftoclax联合阿扎胞苷的方案有望克服venetoclax耐药性，为AML/高危MDS患者提供新的治疗选择 [11] - 数据进一步验证了Lisaftoclax在骨髓恶性肿瘤中的治疗潜力和良好的耐受性，包括对venetoclax耐药患者的治疗反应，凸显了其区别于同类药物的独特临床价值 [3] 公司整体管线与业务概况 - 亚盛医药是一家处于商业化阶段的全球性生物制药公司，专注于发现、开发及商业化治疗癌症的新型差异化疗法 [12] - 公司已建立丰富的创新药物管线，包括针对Bcl-2、MDM2-p53等凋亡通路关键蛋白的抑制剂，以及新一代激酶抑制剂 [12] - 核心产品Olverembatinib是中国首个获批的第三代BCR-ABL1抑制剂，用于治疗特定类型的慢性髓系白血病，且所有适应症均已被纳入中国国家医保药品目录 [13] - 公司凭借强大的研发能力，建立了全球知识产权组合，并与武田、阿斯利康、默克、辉瑞、信达生物等多家领先药企建立了全球合作伙伴关系 [17]

文章核心观点 - 信达生物在2025年美国血液学会年会上公布了其新型三特异性抗体IBI3003治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的首次人体试验初步数据 数据显示该药物具有良好的耐受性和可控的安全性 并在剂量≥120 μg/kg时显示出令人鼓舞的疗效信号 特别是在具有高风险特征的患者中[1][10] 药物机制与临床前数据 - IBI3003是一种同时靶向GPRC5D、BCMA和CD3的新型三特异性抗体 其双靶点设计旨在克服多发性骨髓瘤中的单一抗原逃逸[2] - 临床前研究中 IBI3003在小鼠模型中表现出优于已上市基准双特异性抗体的体内抗肿瘤活性 在BCMA和GPRC5D低表达的体外细胞模型中肿瘤杀伤效果尤为突出[2][12] 临床试验设计 - 公司正在中国和澳大利亚进行一项评估IBI3003安全性、耐受性和疗效的1/2期临床试验[2][12] - 研究第一阶段入组了既往接受过至少2线治疗且必须包含蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单抗的R/R MM患者 允许既往接受过BCMA或GPRC5D靶向治疗[3] - IBI3003每周皮下给药一次 连续治疗6个月且达到部分缓解或更好疗效达2个月的患者可转为每两周一次维持治疗 研究设计中包含1至3次初始剂量以降低细胞因子释放综合征风险[4] 患者基线特征 - 该阶段在中国和澳大利亚共入组39名患者 剂量范围为0.1 μg/kg至800 μg/kg[5] - 患者中位年龄为62岁 64.1%的患者根据mSMART标准被归类为高风险 46.2%的患者有≥1处髓外病变[5] - 患者既往治疗线数的中位数为4 所有患者均接受过至少三类药物 51.3%的患者接受过至少五类药物 41%的患者既往接受过抗BCMA和/或抗GPRC5D治疗 76.9%的患者对末次治疗耐药[5] - 截至2025年11月7日数据截止日 中位随访时间为3.25个月 中位治疗持续时间为12.14周[5] 安全性数据 - 仅2名患者出现剂量限制性毒性 均为4级血小板计数下降并恢复[8] - 97.4%的患者出现治疗中出现的不良事件 常见TEAE包括CRS、中性粒细胞计数下降、贫血、淋巴细胞计数下降、白细胞计数下降和血小板计数下降[8] - 血液学异常是最常见的3级TEAE 主要发生在剂量递增期间 可控且可恢复[8] - CRS和免疫效应细胞相关神经毒性综合征的发生率分别为64.1%和6.1% 均为1-2级 经治疗可缓解 预防性使用托珠单抗可能降低CRS的发生率、严重程度和持续时间[8] - 所有级别感染发生率为48.7% 3级感染报告于28.2%的患者[8] - 对于涉及口腔、皮肤和指甲的GPRC5D靶点相关TEAE 未观察到3级口腔TEAE 大多数皮肤和指甲TEAE为1-2级 仅2名患者出现3级皮疹[8] 疗效数据 - 在剂量≥120 μg/kg的患者中 中位随访3.25个月时观察到令人鼓舞的疗效 总缓解率为83.3% 包括4例严格完全缓解、7例非常好的部分缓解和9例部分缓解[7][9] - 在10名髓外病变患者中 ORR为80% 在9名既往接受过抗BCMA和/或抗GPRC5D治疗的患者中 ORR为77.8%[14] - 在通过中心实验室下一代测序评估达到完全缓解或更好的患者中 微小残留病灶阴性率为100%[14] 药效学与生物标志物数据 - 生物标志物分析显示 R/R MM患者的基线可溶性BCMA水平高且变异大 中位水平为198 ng/mL[14] - 在120、360和540 μg/kg剂量组中均观察到血清sBCMA水平显著且持久的下降 显示出强大的药效学反应[14] 专家观点与临床需求 - R/R MM患者在标准治疗失败后预后较差 一项研究显示ORR仅为29.8% 中位无进展生存期为4.6个月 中位总生存期为12.4个月[11] - IBI3003对BCMA和GPRC5D的双靶点覆盖解决了单靶点药物相关的抗原表达异质性和治疗耐药问题 其优化的CD3亲和力实现了精确的T细胞激活以杀伤肿瘤 同时提高了安全性[11] 公司背景 - 信达生物是一家成立于2011年的领先生物制药公司 致力于为全球患者提供可负担的高质量生物药[13] - 公司已上市17款产品 有1项新药申请正在审评中 4项资产处于3期或关键临床试验阶段 另有15个分子处于早期临床阶段[13] - 公司与超过30家全球医疗保健公司建立了合作伙伴关系[13]

核心观点 - BeOne Medicines Ltd 在2025年美国血液学会年会上公布了其新一代研究性BCL2抑制剂sonrotoclax的最新临床数据 数据表明该药物作为单药或联合疗法在多种B细胞恶性肿瘤中均显示出有意义的临床获益 有望成为该领域的基石性疗法 [1][2] 药物临床数据表现 套细胞淋巴瘤单药治疗数据 - 在一项针对复发/难治性套细胞淋巴瘤患者的全球1/2期研究中 sonrotoclax单药治疗显示出52.4%的总缓解率 其中完全缓解率为15.5% 在高危亚组患者中总缓解率也达到59.1% [3] - 中位随访14.2个月时 中位缓解持续时间为15.8个月 中位无进展生存期为6.5个月 中位至缓解时间为1.9个月 [4] - 治疗总体耐受性良好 最常见的3级治疗中出现的不良事件为中性粒细胞减少症、感染和肺炎 发生率分别为19.1%、16.5%和10.4% [5] 慢性淋巴细胞白血病联合治疗数据 - 在初治慢性淋巴细胞白血病患者中 sonrotoclax联合zanubrutinib治疗的总缓解率达到100% 其中完全缓解/不完全血细胞计数恢复的完全缓解率为55% 中位至缓解时间为2.6个月 [7] - sonrotoclax联合zanubrutinib和obinutuzumab治疗的总缓解率为100% 完全缓解/不完全血细胞计数恢复的完全缓解率为40% 在微小残留病可评估患者中 100%达到uMRD4 80%达到uMRD6 [13] - sonrotoclax联合obinutuzumab治疗的总缓解率为93% 完全缓解/不完全血细胞计数恢复的完全缓解率为43% 中位从达到目标剂量到uMRD的时间为2.3个月 [13] 慢性淋巴细胞白血病单药治疗数据 - 在一项针对复发/难治性慢性淋巴细胞白血病患者的2期研究中 sonrotoclax单药治疗的总缓解率达到76% 完全缓解/不完全血细胞计数恢复的完全缓解率为19% [9] - 中位随访14.4个月时 最佳血液uMRD率为49.0% 中位至血液uMRD4时间为5.8个月 [14] 药物开发与监管状态 - sonrotoclax有望成为美国首个获批用于复发/难治性套细胞淋巴瘤的BCL2抑制剂 相关数据已提交美国食品药品监督管理局进行优先审评 以寻求加速批准 [3][5] - 该药物在中国也正接受国家药品监督管理局的审评 以寻求潜在加速批准 [14] - 美国食品药品监督管理局已授予sonrotoclax用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤的突破性疗法认定 以及用于套细胞淋巴瘤和华氏巨球蛋白血症的快速通道认定 并授予其治疗套细胞淋巴瘤等多种疾病的孤儿药资格 [17] 药物机制与研发背景 - sonrotoclax是一种新一代、潜在同类最佳的BCL2抑制剂 具有独特的药代动力学和药效学特征 在早期药物研发实验室研究中显示出高效力、高特异性、半衰期短且无药物蓄积的特点 [16] - 该药物在多种B细胞恶性肿瘤中显示出良好的临床活性 目前正作为单药或与BRUKINSA等药物联合进行开发 在早期临床试验中 sonrotoclax联合BRUKINSA已在初治慢性淋巴细胞白血病患者中显示出快速且前所未有的uMRD率 [16] - 迄今为止 sonrotoclax全球研发项目已入组超过2200名患者 [16] 疾病背景与市场潜力 - 套细胞淋巴瘤是一种侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤的罕见亚型 约占全球所有非霍奇金淋巴瘤病例的5% 影响约28000人 该病五年生存率约为50% 反映了对新治疗方案的迫切需求 [11] - 慢性淋巴细胞白血病是成人中最常见的白血病类型 约占新发病例的三分之一 [15]

核心观点 - 公司Rigel Pharmaceuticals公布了其候选药物R289在治疗复发或难治性低危骨髓增生异常综合征患者的1b期研究最新数据 数据显示R289在500 mg QD及以上剂量下表现出初步疗效和良好耐受性 其中33%的可评估输血依赖患者实现了超过8周的红细胞输注独立 公司计划在2026年下半年确定用于未来临床试验的推荐2期剂量 [1][2][4] 药物研发进展与数据 - R289是一种口服前体药 是IRAK1/4的双重抑制剂 其作用机制是通过阻断TLR和IL-1R家族信号传导来抑制炎症细胞因子产生 这被认为与低危MDS患者骨髓中的促炎症环境有关 [6] - 截至2025年10月28日 该1b期研究已入组33名患者 患者中位年龄75岁 中位既往治疗线数为3 76%的患者曾接受过luspatercept治疗 73%接受过ESA 67%接受过HMA 61%的患者基线时为高输血负担 [4] - 在至少接受500 mg QD及以上剂量治疗的可评估输血依赖患者中 33%的患者实现了超过8周的红细胞输注独立 在500 mg BID剂量组中 这一比例达到40% 在实现输注独立的6名患者中 有5人曾接受过HMA治疗 [3][4] - 实现红细胞输注独立的患者 其血红蛋白峰值较基线增加2.9至6.1 g/dL 输注独立的中位持续时间为22.9周 中位发生时间为1.9个月 [4] - 在500 mg QD剂量下 R289的活性代谢物R835的稳态血浆浓度达到或超过了在健康志愿者中观察到的、与抑制50-90% LPS诱导细胞因子释放相关的浓度水平 [4] - 研究中 R289总体耐受性良好 最常见的1/2级治疗中出现的不良事件包括腹泻、便秘和疲劳 最常见的3/4级不良事件包括贫血、中性粒细胞计数减少和肺炎 在750 mg剂量组中报告了1例剂量限制性毒性 [4] 临床研究设计与监管状态 - 该研究是一项开放标签的1b期研究 旨在评估R289在复发或难治性低危MDS患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效 剂量递增阶段已于2025年7月完成 [2] - 剂量扩展阶段已于2025年10月启动 计划随机分配最多40名患者至500 mg每日一次或每日两次组 以确定未来临床试验的推荐2期剂量 [2] - R289已获得美国FDA授予的用于治疗骨髓增生异常综合征的孤儿药资格认定 以及用于治疗既往接受过治疗的输血依赖低危MDS的快速通道资格认定 [5] 公司背景与事件 - 数据在2025年12月6日至9日于佛罗里达州奥兰多举行的第67届美国血液学会年会上 由Guillermo Garcia-Manero博士在口头报告中公布 [1][5] - Rigel Pharmaceuticals是一家专注于血液疾病和癌症的创新疗法发现、开发和商业化的生物技术公司 成立于1996年 总部位于南旧金山 [7]