文章核心观点 - 赛达克斯制药公司宣布评估Niktimvo治疗慢性移植物抗宿主病（GVHD）的多篇摘要被美国血液学会（ASH）年会接受展示，进一步分析数据增强了对Niktimvo治疗慢性GVHD的信心，公司还将举办投资者活动讨论相关数据 [1][3] 公司动态 - 公司将于2024年12月9日上午7点PT/上午10点ET在ASH年会上举办现场投资者活动并进行网络直播，讨论支持公司产品线的最新数据，直播可在公司网站投资者板块观看，活动回放也将限时提供 [3] 产品介绍 - Niktimvo（axatilimab - csfr）是一类首创的抗CSF - 1R抗体，在美国获批用于治疗至少接受过两种全身治疗失败的成人和儿科（体重至少40 kg）慢性GVHD患者，在美国由赛达克斯和因塞特共同商业化，因塞特拥有美国以外独家商业化权利 [11] - 2016年赛达克斯从优时比获得axatilimab全球独家开发和商业化许可，2021年9月与因塞特就axatilimab在慢性GVHD及未来适应症方面达成全球独家共同开发和商业化许可协议 [12] - axatilimab正在慢性GVHD一线联合试验中研究，与鲁索替尼的2期联合试验正在进行，与类固醇的3期联合试验在筹备中，也在特发性肺纤维化2期试验中研究 [13] 试验情况 AGAVE - 201试验 - 全球AGAVE - 201剂量范围试验评估了axatilimab在241名复发性或难治性活动性慢性GVHD患者中的疗效、安全性和耐受性，患者随机分为三组接受不同剂量治疗，主要终点是各剂量组在第7周期第1天达到客观缓解的患者比例，次要终点包括缓解持续时间、每日类固醇剂量降低百分比等 [9] - 此前宣布Niktimvo在AGAVE - 201试验中达到主要终点，在接受批准剂量0.3 mg/kg每两周一次治疗的患者中，治疗前六个月总缓解率（ORR）为75%，估计60%的缓解患者在12个月时维持缓解 [4] - 0.3 mg/kg剂量组二次分析新数据显示，超过一半的缓解者在治疗第56天有总体临床缓解，超过一半修改后的Lee症状量表（mLSS）评分至少提高7分的患者在第56天有改善，该剂量组器官特异性缓解中位时间在不同器官为1.2至3.7个月，下消化道、上消化道等器官反应较快，肺、口腔等反应较慢 [5] 汇总暴露 - 反应分析 - 分析描述了在关键2期AGAVE - 201试验和之前1/2期试验中接受不同剂量axatilimab治疗的慢性GVHD患者的暴露 - 疗效和暴露 - 安全性关系，暴露 - 疗效分析中ORR和mLSS反应与axatilimab暴露相关，较低暴露增加缓解几率；暴露 - 安全性分析中除不明病因感染外所有安全终点与axatilimab暴露相关，较高暴露增加治疗突发不良事件几率，为0.3 mg/kg每两周一次的FDA批准剂量提供了依据 [7] 临床前作用机制数据 - 将展示详细说明axatilimab在慢性GVHD中影响疾病进程的抗炎和抗纤维化机制的临床前数据 [8] 会议展示信息 口头报告 - 摘要编号98，标题为“慢性移植物抗宿主病中阿昔替尼总体和器官特异性反应的动态：来自AGAVE - 201研究的分析”，报告人Hannah Choe，会议名称为“722. 异基因移植：急性和慢性GVHD及免疫重建：预测和治疗急性和慢性GVHD”，日期为2024年12月7日星期六，时间为上午9:30 - 11:00，报告时间为上午9:45 [6] 海报展示 - 摘要编号2140，标题为“靶向CSF1R的人源化单克隆抗体阿昔替尼在慢性移植物抗宿主病患者中的暴露 - 反应关系”，报告人Yan - ou Yang，会议名称为“722. 异基因移植：急性和慢性GVHD及免疫重建：海报I”，日期为2024年12月7日星期六，时间为下午5:30 - 7:30 [8] - 摘要编号1147，标题为“阿昔替尼消除炎性细胞因子和趋化因子并中断单核细胞向巨噬细胞的分化，这是慢性GVHD中炎症和纤维化的致病驱动因素”，报告人Anamika Bajpai，会议名称为“201. 粒细胞、单核细胞和巨噬细胞：海报I”，日期为2024年12月7日星期六，时间为下午5:30 - 7:30 [9] 公司概况 - 赛达克斯制药是一家商业阶段的生物制药公司，正在开发创新的癌症治疗产品线，包括选择性Menin抑制剂revumenib和FDA批准的阻断集落刺激因子1（CSF - 1）受体的单克隆抗体Niktimvo [23]