文章核心观点 - 库拉肿瘤公司宣布其KOMET - 007试验中ziftomenib的两项临床数据摘要被美国血液学会年会接受展示，数据显示ziftomenib有潜在最佳安全性和耐受性，有望改变高危急性髓系白血病患者的治疗标准 [1][3] 分组1：会议信息 - 两项摘要将在2024年12月7 - 10日于圣地亚哥举行的美国血液学会年会上展示 [1] - “Ziftomenib联合强化诱导（7 + 3）治疗新诊断NPM1 - m或KMT2A - r急性髓系白血病：KOMET - 007的1a期中期结果”于12月7日下午2:00 - 3:30进行口头报告，报告时间为2:45 [4] - “Ziftomenib联合维奈托克/阿扎胞苷治疗复发/难治性NPM1 - m或KMT2A - r急性髓系白血病：KOMET - 007的1a期中期结果”于12月8日下午6:00 - 8:00进行海报展示 [4] 分组2：试验介绍 - KOMET - 007是ziftomenib与护理标准联合治疗NPM1突变和KMT2A重排急性髓系白血病患者的多中心1期试验 [2] - 展示的数据来自1a期剂量递增部分，该部分在新诊断高危患者中联合7 + 3治疗，在复发/难治性患者中联合维奈托克/阿扎胞苷治疗 [2] - KOMET - 007的1a期剂量递增部分的四个队列均已达到最高剂量，并进入600mg的1b期扩展研究 [2] 分组3：试验结果 - ziftomenib有潜在最佳安全性和耐受性，与护理标准联合有强大持久活性 [3] - 在复发/难治性急性髓系白血病中，ziftomenib联合维奈托克/阿扎胞苷耐受性良好，在复发/难治性患者中显示出令人鼓舞的活性 [3] - 截至6月21日数据截止，在一线急性髓系白血病人群中，ziftomenib安全性和耐受性良好，完全缓解率和微小残留病阴性率高 [3] - 在极具挑战性的7 + 3高危急性髓系白血病患者队列中，截至数据截止，100%（15/15）的NPM1 - m急性髓系白血病患者和84%（16/19）的KMT2A - r患者仍在接受研究 [3] 分组4：公司介绍 - 库拉肿瘤公司是临床阶段生物制药公司，致力于实现癌症精准药物的前景 [1][5] - 公司管线包括靶向癌症信号通路的小分子候选药物 [5] - ziftomenib获复发/难治性NPM1 - m急性髓系白血病突破性疗法认定，公司已完成其2期注册导向试验的患者招募 [5] - 公司正在进行一系列临床试验，评估ziftomenib与当前护理标准联合治疗新诊断和复发/难治性NPM1 - m和KMT2A - r急性髓系白血病 [5] - 公司正在评估下一代法尼基转移酶抑制剂KO - 2806的1期剂量递增试验 [5] - Tipifarnib正与alpelisib联合用于PIK3CA依赖性头颈部鳞状细胞癌患者的1/2期试验 [5]