文章核心观点 - 公司宣布其高度选择性CDK9抑制剂SLS009在复发/难治性急性髓系白血病（r/r AML）的2a期试验数据将在2024年ASH会议上展示，该试验结果显示SLS009有良好安全性和有效性，未来将聚焦其对AML - MRC患者的影响 [1][2] 试验结果 - 每周一次45mg（安全剂量）的SLS009中位总生存期（OS）为5.5个月，而标准治疗组小于2.5个月；每周一次60mg和每周两次30mg的中位OS未达到 [1] - 29名可评估患者中，16名（55%）骨髓（BM）原始细胞较基线减少≥50%（DL1：60%；DL2：33%；DL3：80%） [3] - 9名（31%）患者实现总体缓解（即CR + CRi + MLFS），其中5名（17%）达到CR/CRi，各剂量水平缓解率分别为DL1 10%、DL2 33%、DL3 50% [3] - 所有9名缓解者均有AML - 骨髓增生异常相关（AML - MR）情况（9/23的AMLMR患者有反应），15名有体细胞MR突变的患者中8名（53%）有反应 [3] - ASXL1突变患者中，5/9（56%）实现总体缓解；TP53突变患者中，2/9（22%）有反应，包括1名同时有TP53和ASXL1突变且在数据截止时仍有持续反应的患者 [3] - 数据截止时15名患者仍存活，试验中位OS未达到 [4] 海报展示详情 - 标题为“Phase 2a Study of SLS009, a Highly Selective CDK9 Inhibitor, In Combination with Azacitidine and Venetoclax for Relapsed/Refractory Acute Myeloid Leukemia After Prior Venetoclax Treatment” [3] - 会议日期和时间为2024年12月8日周日下午6:00 - 8:00 PST [3] - 会议标题为“Acute Myeloid Leukemias: Investigational Drug and Cellular Therapies: Poster II” [3] - 地点在圣地亚哥会议中心Halls G - H [3] - 主要作者为北卡罗来纳大学的Joshua F. Zeidner医学博士 [3] - 摘要编号为2877 [3] 公司介绍 - 公司是专注于开发多种癌症新型疗法的后期临床生物制药公司 [1][5] - 公司领先候选产品GPS获纪念斯隆凯特琳癌症中心授权，靶向WT1蛋白，有望单药或联合其他疗法治疗多种血液系统恶性肿瘤和实体瘤 [5] - 公司正在开发的SLS009可能是首个且同类最佳的差异化小分子CDK9抑制剂，与其他CDK9抑制剂相比毒性降低、效力增加 [5]