公司概况 - 公司为RNA疗法公司，专注开发罕见病疗法 [1] 融资情况 - 10月公司首次公开募股682万股，每股11美元，总收益约7500万美元 [1] 研发进展 - 3月公司CMP - CPS - 001用于尿素循环障碍（UCDs）的1期研究给第一名参与者用药 [1] - CMP - CPS - 001已获FDA针对尿素循环障碍的孤儿药和罕见儿科疾病认定 [1] 合作动态 - 上月公司与BioMarin Pharmaceutical达成新研究合作，推进通过靶向调控RNA序列提高蛋白质水平的新型疗法，BioMarin有权选择CAMP4的RAP平台确定的两个靶点推进临床开发 [2] 机构观点 - William Blair对公司发起覆盖研究，指出公司虽有创新RAP平台，但市值远低于其他早期基因药物公司，该平台为增强罕见病靶基因表达提供新方法 [3] - Piper Sandler对公司发起覆盖研究，认为调控RNA可能是下一个重要RNA模式，相比蛋白质替代或基因疗法有优势 [3] - Piper分析师认为尿素生成率测试（URT）的任何增加都将是CMP - CPS - 001降低氨水平的信号，为尿素循环障碍患者提供概念验证，预计公司将对尿素循环障碍患者进行注册性2期研究，2029年获FDA批准，到2036年CMP - CPS - 001峰值收入达10亿美元，Piper对公司发起覆盖研究，评级为增持，目标价18美元 [4] 股价表现 - 周二最新数据显示，CAMP股价上涨13.5%，报9.33美元 [5]