文章核心观点 Syndax Pharmaceuticals公布2024年第三季度财报及业务进展，公司转型为商业阶段企业，有望实现盈利，旗下药物revumenib和Niktimvo™有多项临床数据和里程碑进展 [1][2] 近期管线进展与预期里程碑 Revumenib - 治疗成人和儿童复发或难治性KMT2A重排急性白血病的新药申请获优先审评，PDUFA目标行动日期为2024年12月26日 [3] - 预计2024年第四季度公布R/R突变核仁磷酸蛋白急性髓系白血病AUGMENT - 101关键试验队列的 topline 数据，若数据积极，可能在2025年上半年提交补充新药申请 [3] - AUGMENT - 101试验关键2期部分数据已发表，更大数据集和更长随访数据将在第66届ASH年会上展示 [3] - 多项评估扩大revumenib使用范围的试验正在进行，包括BEAT AML、SAVE、INTERCEPT等试验 [3][4] - 计划在2024年底前启动revumenib联合维奈托克和阿扎胞苷治疗新诊断mNPM1或KMT2Ar急性白血病患者的关键试验 [4] - 正在评估revumenib治疗R/R转移性微卫星稳定结直肠癌，目前处于1/2期概念验证试验的1b期患者招募阶段 [4] Niktimvo™ (axatilimab - csfr) - 获美国FDA批准治疗成人和至少40公斤儿童慢性移植物抗宿主病，预计不晚于2025年第一季度初在美国上市，将与Incyte共同商业化 [5] - 被纳入NCCN临床实践指南，作为治疗GVHD的2A类推荐 [5] - 关键2期AGAVE - 201试验结果已发表，二次分析数据将在第66届ASH年会上展示 [5] - 一项26周随机、双盲、安慰剂对照2期试验正在进行，预计2026年公布topline数据 [5] - 合作伙伴Incyte正在招募患者进行2期试验，一项3期试验正在筹备中 [5] 公司更新 - 与Royalty Pharma达成3.5亿美元特许权使用费融资协议，以换取Niktimvo美国净销售额13.8%的特许权使用费，达到2.35倍后停止支付 [6] 2024年第三季度财务结果 - 截至2024年9月30日，公司拥有现金、现金等价物及短期和长期投资3.996亿美元，流通普通股和预融资认股权证8560万股 [7] - 研发费用从去年同期3910万美元增至7100万美元，主要因临床开发、预商业制造、员工和专业费用增加 [8] - 销售、一般和行政费用从去年同期1730万美元增至3110万美元，因revumenib和axatilimab商业准备活动增加及员工和专业费用上升 [9] - 2024年第三季度净亏损8410万美元，合每股0.98美元，去年同期净亏损5110万美元，合每股0.73美元 [10] 财务指引 - 2024年全年研发费用预计2.45 - 2.5亿美元，总运营费用预计3.65 - 3.7亿美元，包括预计到期的里程碑付款和4100万美元非现金股票薪酬费用 [11] - 公司预计现金、现金等价物、有价证券、Niktimvo特许权使用费销售收入及预期产品收入和利息收入可使其实现盈利 [12] 会议电话和网络直播 - 公司管理层将于美国东部时间2024年11月5日下午4:30举行财报电话会议和网络直播，可通过公司网站或特定号码接入，会议结束约24小时后可在网站收听回放，为期90天 [13] 药物介绍 Revumenib - 是一种口服小分子抑制剂，用于治疗KMT2A重排急性白血病和mNPM1 AML，AUGMENT - 101试验2期结果显示达到主要终点 [14] - 此前获美国FDA孤儿药、快速通道和突破性疗法认定，获欧盟委员会孤儿药认定 [15] Niktimvo™ (axatilimab - csfr) - 是首款获批用于治疗慢性移植物抗宿主病的抗CSF - 1R抗体，在美国与Incyte共同商业化，Incyte拥有美国以外独家商业化权利 [16] - 2016年从UCB获得全球开发和商业化许可，2021年与Incyte达成合作协议 [17] - 正在进行慢性GVHD一线联合试验和特发性肺纤维化2期试验 [18] RTOR项目介绍 - RTOR为肿瘤药物提供更高效审评流程，确保患者尽早获得安全有效治疗，提高审评质量，促进与申请人的早期迭代沟通，允许FDA在提交过程中审查药物申请的各个部分 [19] 公司介绍 - Syndax Pharmaceuticals是一家商业阶段生物制药公司，致力于开发创新癌症疗法管线，主要产品包括revumenib和Niktimvo™ [20]