财务表现 - 2024年第三季度总收入为1.39亿美元，同比增长42% [1][3] - Crysvita®收入为9800万美元，同比增长31% [1][3] - Dojolvi®收入为2100万美元，同比增长29% [1][3] - Evkeeza®收入为1100万美元，主要来自美国以外的市场需求增长 [3] - 2024年全年收入预期为5.3亿至5.5亿美元，Crysvita®收入预计在3.75亿至4亿美元之间 [8] 研发进展 - DTX401在治疗糖原贮积病Ia型（GSDIa）的III期研究中，交叉患者治疗后30周内玉米淀粉摄入量平均减少62% [1][13][14] - UX143（setrusumab）获得FDA突破性疗法认定，用于治疗成骨不全症 [1][10] - GTX-102用于治疗Angelman综合征的I/II期研究长期数据将在2024年11月的科学峰会上公布 [11] - UX701用于治疗威尔逊病的I/II/III期研究显示铜代谢改善，部分患者完全停用标准治疗 [16][17] 运营与战略 - 2024年第三季度运营费用为2.71亿美元，包括4200万美元的非现金股票补偿 [5] - 2024年全年运营现金使用预计为4亿美元 [8] - 公司计划在2024年底启动GTX-102的III期Aspire研究，并在2025年启动Aurora研究 [12] - DTX301用于治疗鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症（OTC）的III期研究正在进行中，预计在未来几个月完成入组 [18] 市场与商业化 - Crysvita®在拉丁美洲和土耳其的产品销售额为3600万美元，同比增长85% [3] - Dojolvi®在日本获得有条件早期批准（CEA）的积极评估，预计2025年提交J-NDA申请 [9] - UX111用于治疗Sanfilippo综合征A型（MPS IIIA）的BLA申请预计在2024年底提交 [12]