文章核心观点 公司公布2024年第三季度财务结果和业务进展，IMCIVREE全球销售增长，多项临床数据积极，预计实现多个近期里程碑，现金可支持运营至2026年 [1][2][5] 第三季度及近期业务亮点 - 2024年第三季度IMCIVREE全球销售收入3330万美元，环比增长14%，主要受BBS患者处方推动；美国收入2330万美元，占比70%，环比增长8%；美国以外收入1000万美元，占比30%，环比增长35% [3] - 2024年11月肥胖周会议上，公司展示多项数据：法国早期准入项目中8名成人下丘脑性肥胖患者使用setmelanotide治疗3个月平均BMI降低12.8%，5名患者治疗6个月平均BMI降低21.3%；公司setmelanotide 2期试验扩展阶段数据显示，11名治疗超1年的下丘脑性肥胖患者脂肪量平均降低29.6%，瘦肌肉量降低7.7%，4名11 - 14岁男性患者肌肉量增加；探索性2期DAYBREAK研究显示，32名使用setmelanotide的患者中27名（84%）在第2阶段实现或维持BMI较基线降低5%，而转用安慰剂的17名患者中仅5名（29.4%）实现；连续使用setmelanotide治疗40周的32名患者平均BMI降低12.4% [3] - 2024年10月24日，公司宣布与Axovia Pharmaceuticals开展联合研究合作，以了解BBS全球流行病学等情况 [4] - 2024年8月26日，公司宣布FDA接受IMCIVREE补充新药申请，用于治疗2岁及以上儿童，PDUFA目标日期为2024年12月26日 [4] 预期即将达成的里程碑 - 2024年底完成全球3期试验补充的12名日本队列患者入组，该试验评估setmelanotide治疗获得性下丘脑性肥胖 [5] - 2024年底完成3期EMANATE试验两项子研究患者入组，该试验评估setmelanotide治疗遗传性MC4R通路疾病 [5] - 2025年第一季度完成2期试验患者入组，该试验评估口服MC4R激动剂bivamelagon治疗获得性下丘脑性肥胖 [5] - 2025年第一季度，在提交并获批方案修正案后，开始对获得性下丘脑性肥胖患者进行1期试验C部分RM - 718给药 [5] - 2025年上半年公布3期试验顶线数据，该试验评估setmelanotide治疗获得性下丘脑性肥胖 [5] 2024年第三季度财务结果 - 现金状况：截至2024年9月30日，现金、现金等价物和短期投资约2.984亿美元，2023年12月31日为2.758亿美元 [6] - 收入：2024年第三季度IMCIVREE全球净产品收入3330万美元，2023年第三季度为2250万美元 [6] - 研发费用：2024年第三季度研发费用3790万美元，2023年第三季度为3360万美元，同比增加主要因临床产品制造活动、正在进行的临床试验成本和人员增加，部分被其他试验成本降低抵消 [7] - 销售、一般和行政费用：2024年第三季度为3540万美元，2023年第三季度为3050万美元，同比增加主要因人员、营销和促销成本以及专业服务费用增加 [8] - 其他收入（费用）净额：2024年第三季度为 - 10万美元 [8] - 净亏损：2024年第三季度归属于普通股股东的净亏损为4500万美元，每股基本和摊薄净亏损为0.73美元；2023年第三季度净亏损为4420万美元，每股基本和摊薄净亏损为0.76美元 [9] 2024年年初至今财务结果 - 收入：截至2024年9月30日的9个月，IMCIVREE净产品收入8830万美元，2023年同期为5320万美元 [10] - 研发费用：截至2024年9月30日的9个月为1.968亿美元，2023年同期为1.051亿美元，增加主要因bivamelagon收购和开发成本、人员增加和某些临床试验成本，部分被2023年收购Xinvento B.V.的一次性非经常性成本抵消 [11] - 销售、一般和行政费用：截至2024年9月30日的9个月为1.062亿美元，2023年同期为8520万美元，增加主要因人员、专业服务费用、营销和数据分析以及办公费用增加以适应员工增长 [12] - 其他收入（费用）净额：截至2024年9月30日的9个月为740万美元，2023年同期为40万美元，增加主要因2024年第二季度可转换优先股发行相关远期合约结算收益、债务特许权使用费义务嵌入式衍生品公允价值变动和投资余额增加带来的利息收入增加，部分被应付LG Chem的非流动负债增值和2023年9月收到的HCR里程碑付款债务折扣摊销的非现金利息费用抵消 [13] - 净亏损：截至2024年9月30日的9个月，归属于普通股股东的净亏损为2.199亿美元，每股基本和摊薄净亏损为3.62美元；2023年同期净亏损为1.43亿美元，每股基本和摊薄净亏损为2.50美元 [14] 财务指引 - 2024年公司将预期非GAAP运营费用从2.5 - 2.7亿美元下调至2.45 - 2.55亿美元，非GAAP运营费用由GAAP总运营费用（包括约1.13亿美元SG&A费用和约1.37亿美元研发费用）减去基于股票的薪酬和2024年第一季度确认的9240万美元bivamelagon全球权利许可固定对价得出 [15] - 基于当前运营计划，公司预计截至2024年9月30日的现有现金、现金等价物和短期投资足以支持运营费用和资本支出至2026年 [16] 公司介绍 - 公司是一家商业阶段生物制药公司，致力于改善罕见神经内分泌疾病患者生活，主要资产IMCIVREE（setmelanotide）是一种MC4R激动剂，用于治疗食欲过盛和严重肥胖，已获美国FDA、欧盟委员会和英国MHRA批准用于特定患者群体，公司还在推进setmelanotide及其他研究性MC4R激动剂的临床开发项目以及先天性高胰岛素血症小分子药物的临床前研究 [19][20] - setmelanotide在美国用于6岁及以上单基因或综合征性肥胖患者慢性体重管理；在欧盟用于2岁及以上特定遗传病因肥胖患者治疗和饥饿控制，在欧洲应由肥胖遗传病因专家医生处方和监督使用 [21][22] - setmelanotide不适用于某些情况，如疑似POMC、PCSK1或LEPR缺乏且相关变体分类为良性或可能良性的肥胖患者，以及与POMC、PCSK1或LEPR缺乏或BBS无关的其他类型肥胖患者 [23] - 对setmelanotide或IMCIVREE任何辅料有严重超敏反应者禁用 [24] - 使用setmelanotide可能出现皮肤色素沉着、心率和血压变化、性唤起障碍、抑郁和自杀意念、超敏反应等不良反应，儿科患者需定期评估治疗反应，新生儿和低体重婴儿禁用 [25][26][27][28][29][30] - 最常见不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [31] - 哺乳期不建议使用，疑似不良反应可联系公司或FDA报告 [32]