核心观点 - 欧盟委员会批准Dupixent用于治疗1至11岁儿童的嗜酸性食管炎(EoE)这一消息及相关情况 [1] Dupixent获批相关情况 - 欧盟委员会批准Dupixent用于治疗1至11岁体重至少15kg且传统药物治疗控制不佳、不耐受或不适合传统药物治疗的儿童的嗜酸性食管炎(EoE) 这是欧盟首次批准用于该年龄段患者的药物Dupixent在美国和加拿大也已获批用于此年龄段 [1] - 该批准基于两部分(EoE KIDS 3期试验) 结果显示接受更高剂量Dupixent的儿童在16周时与安慰剂组相比 68%达到组织学疾病缓解(主要终点) 而安慰剂组为3% 且结果持续长达一年 还有食管上皮内嗜酸性粒细胞峰值计数等方面的改善 [2] - EoE KIDS试验中的安全性结果与Dupixent在青少年和成人EoE患者中的已知安全性基本一致 常见不良反应有注射部位反应等 在1至11岁患者中与安慰剂相比Dupixent治疗更常见的不良事件有COVID - 19等 [3] - 多达一半的欧盟嗜酸性食管炎儿童尽管有现有标准治疗方案但仍未得到控制 Dupixent为之前没有特定批准疗法的儿科患者提供了新的治疗选择 [4] 嗜酸性食管炎(EoE)相关情况 - EoE是一种与2型炎症相关的慢性进行性疾病 诊断困难 症状易被误诊 会严重影响儿童进食能力 还可能导致呕吐腹痛等 需要持续管理以降低并发症和疾病进展风险 [5] Dupixent儿科嗜酸性食管炎试验相关情况 - EoE KIDS 3期试验是一项随机双盲安慰剂对照试验 评估Dupixent在1至11岁EoE儿童中的疗效和安全性 A部分入组71例患者评估16周情况 B部分是36周的扩展积极治疗期 C部分108周的开放标签扩展期已完成 试验结果已发表 [6][7] Dupixent相关情况 - Dupixent是一种皮下注射药物 根据患者体重确定注射频率和剂量 可在医疗专业人员指导下在诊所或家中由经过培训的护理人员注射 [8] - Dupixent是一种全人源单克隆抗体 由Regeneron的专有VelocImmune技术发明 可抑制白细胞介素 - 4(IL - 4)和白细胞介素 - 13(IL - 13)通路的信号传导 不是免疫抑制剂 在3期试验中显示出显著临床效益和2型炎症减少 [9] - Dupixent已在60多个国家获得一种或多种适应症的监管批准 全球有超过100万患者正在接受治疗 [10] 其他相关情况 - Dupilumab由Regeneron和Sanofi联合开发 已在60多项临床试验中进行研究 涉及1万多名患有各种慢性疾病的患者 [11] - 除了目前已批准的适应症 Regeneron和Sanofi正在3期试验中研究Dupilumab在其他由2型炎症或其他过敏过程驱动的疾病中的应用 这些潜在用途目前正在临床研究中 安全性和有效性尚未得到监管机构的全面评估 [12] - 介绍了Dupixent在美国的各种适应症适用人群及目前未知的安全有效情况 [13] - 介绍了Regeneron公司的基本情况包括是一家领先的生物技术公司 发明开发和商业化治疗严重疾病的药物等 [22] - 介绍了Sanofi公司是一家创新的全球医疗保健公司 致力于改善人们的生活等 [25]