文章核心观点 公司2024年第三季度财务结果公布，业务进展良好，多个药物处于不同研发和商业化阶段，有望为严重疾病患者带来创新药物，公司将持续投资以实现可持续增长 [1][2][8] 财务亮点 - 2024年第三和九个月营收分别为1.34亿美元和4.79亿美元，较去年同期分别下降7%和增长3%，收入来源多样，包括WAINUA在美国上市带来的新特许权使用费收入 [4] - 2024年第三和九个月运营费用按计划增加，反映了对后期开发和商业化的持续投资 [4] - 重申2024年损益表财务指引，现金指引提高至22亿美元，反映股权发行所得款项 [4] 近期上市药物亮点 - WAINUA治疗ATTRv - PN成人患者取得多个商业和监管里程碑，2024年第三和九个月分别产生2300万美元和4400万美元销售额，带来500万美元和1000万美元特许权使用费收入，获欧洲药品管理局CHMP积极意见，在英国获批，在加拿大上市 [5] - SPINRAZA治疗SMA在2024年第三和九个月分别产生3.81亿美元和12亿美元全球销售额，带来5700万美元和1.52亿美元特许权使用费收入，高剂量nusinersen的DEVOTE研究数据积极，计划进行全球监管申请 [5] - QALSODY在中国获批治疗SOD1 - ALS [5] 近期后期管线亮点 - Olezarsen有望治疗FCS和sHTG患者，FCS的NDA正在FDA优先审评中，PDUFA日期为2024年12月19日，EMA正在审评MAA，sHTG的关键开发计划按计划进行，预计2025年下半年有数据 [6] - Donidalorsen有望明年作为首个RNA靶向预防性治疗药物用于HAE患者，FDA已接受NDA，PDUFA日期为2025年8月21日，合作伙伴准备提交MAA，公布了积极的2期开放标签扩展研究数据 [6] - Zilganersen治疗亚历山大病的3期研究已完全入组，预计2025年有数据，获FDA快速通道指定 [6] - ION582在安吉尔曼综合征方面取得重要临床和监管里程碑，有望2025年上半年启动3期开发 [6] - IONIS - FB - LRx治疗IgAN的2期研究数据积极，罗氏继续推进其3期IMAGINATION研究 [6] 近期其他管线更新 - Sapablursen治疗真性红细胞增多症获FDA孤儿药指定，2期IMPRSSION研究入组完成，预计2025年有数据 [7] - IONIS - MAPTRx治疗早期阿尔茨海默病的2期CELIA研究入组完成，预计2026年有数据 [7] - 启动多种神经疾病管线药物的首次人体研究，包括ION356、ION269和ION440 [7] 资产负债表 - 截至2024年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资增至25亿美元，计划继续将资金用于增长机会，预计2024年底现金等为22亿美元，营运资金增加 [12] 2024年关键价值驱动事件 - 新产品推出：WAINUA用于ATTRv - PN、Olezarsen用于FCS、QALSODY（欧盟）用于SOD1 - ALS [27] - 监管行动：涉及Eplontersen、Donidalorsen、Olezarsen、QALSODY等药物的多项FDA、EMA等审批和申报 [28][29] - 关键3期临床数据事件：Olezarsen、Donidalorsen、Nusinersen等药物的相关研究数据 [29] - 关键2期临床数据事件：Donidalorsen、IONIS - FB - LRx、ION582等药物的相关研究数据或入组完成 [30]