公司表现与市场反应 - Intellia Therapeutics在10月24日公布了NTLA-2002的积极临床试验数据，但股价却下跌了18%，且尚未完全恢复 [1] - 尽管NTLA-2002在治疗遗传性血管性水肿（HAE）方面表现出色，但市场对其竞争对手Ionis Pharmaceuticals的HAE疗法更为看好 [2] - Ionis Pharmaceuticals的HAE疗法在临床试验中显示出更高的疗效，患者每月HAE发作次数减少超过87%，且91%的患者在25周治疗后达到临床控制标准 [2] 市场潜力与竞争格局 - 全球HAE干预市场预计到2029年将达到约60亿美元，市场足够大以容纳多个竞争者 [2] - 目前美国HAE预防性治疗的年费用约为50万美元，市场存在巨大的财务负担，为创新疗法提供了机会 [2] - Intellia的NTLA-2002在最高剂量下，73%的患者在8个月的长期随访中完全无发作，且无需额外治疗 [2] 财务状况与未来发展 - Intellia在2024年第二季度末拥有9.4亿美元的现金、等价物和短期投资，过去12个月的运营费用为5.7亿美元，预计资金足以支持到2026年底 [3] - 公司目前正在进行两项针对遗传性疾病的基因编辑疗法的三期临床试验，如果成功，预计到2026年将有两款产品上市 [3] - 尽管存在临床试验数据不如预期的风险，但由于其晚期项目的进展，这种风险已显著降低 [3]