财务表现 - 公司2024年第三季度每股亏损1.40美元 较Zacks共识预期的1.45美元亏损有所收窄 去年同期每股亏损为2.23美元 [1] - 公司第三季度总收入为1.395亿美元 同比增长42% 超过Zacks共识预期的1.34亿美元 主要得益于产品收入增长 [1] - 公司第三季度Crysvita总收入为9780万美元 同比增长31% 其中拉丁美洲和土耳其地区销售额为5600万美元 同比增长85% [4] - 公司第三季度Mepsevii产品收入为960万美元 同比增长71% Dojolvi产品收入为2140万美元 同比增长29% Evkeeza销售额为1070万美元 [5] - 公司第三季度运营费用为2.715亿美元 同比增长12% 其中研发费用为1.701亿美元 同比增长8% 销售、一般和行政费用为8040万美元 同比增长7% 销售成本为21美元 同比增长91% [6] - 截至2024年9月30日 公司现金、现金等价物和可交易债务证券总额为8.25亿美元 较2024年6月30日的8.74亿美元有所下降 [7] 产品与市场 - 公司目前销售四种药物 Crysvita用于治疗X连锁低磷血症和肿瘤诱导的骨软化症 Mepsevii用于治疗粘多糖贮积症VII型 Dojolvi用于治疗长链脂肪酸氧化障碍 Evkeeza用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症 [2] - 公司与Regeneron Pharmaceuticals达成Evkeeza的许可和合作协议 获得在美国以外地区开发、商业化和分销Evkeeza的权利 包括欧洲经济区 [2] 2024年业绩指引 - 公司维持2024年全年业绩指引 预计总收入在5.3亿至5.5亿美元之间 Crysvita收入预计在3.75亿至4亿美元区间的高端 Dojolvi收入预计在7500万至8000万美元之间 [8] 研发管线进展 - 公司与Mereo BioPharma合作开发UX143单克隆抗体 用于治疗成骨不全症 已获得FDA突破性疗法认定 [9] - 公司正在开发GTX-102用于治疗Angelman综合征 已与FDA就III期AS研究的设计和终点达成一致 预计2024年底启动研究 [10] - 公司正在开发UX111 AAV基因疗法 用于治疗Sanfilippo综合征A型 已完成与FDA的pre-BLA会议 预计2024年底提交BLA [10] - 公司III期GlucoGene研究评估DTX401 AAV8基因疗法治疗糖原贮积病Ia型 已达到主要终点和关键次要终点 计划2025年中提交BLA [11] - 公司UX701 AAV9基因疗法在治疗Wilson病的I/II/III期Cyprus2+研究中显示出优于标准疗法的疗效 [12] 股价表现 - 公司年初至今股价上涨9.1% 而行业整体下跌3.8% [5]
Ultragenyx Q3 Loss Narrower Than Expected, Revenues Beat Estimates
Ultragenyx Pharmaceutical(RARE) ZACKS·2024-11-06 15:45